Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Stevenas W. Pipe'as, MD1, Francesca Ferrante, gyd2, Murielis Reisas3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5ir Lisa A. Michaels6

1Mičigano universiteto Pediatrijos ir patologijos katedros, Ann Arbor, MI

2„Bayer“, Bazelis, Šveicarija

3„Bayer“, San Paulas, Brazilija

4„Bayer“, Vupertalis, Vokietija

5„Bayer“, Berlynas, Vokietija

6„Bayer“, Vipanija, NJ

Pagrindiniai duomenų taškai

vaizdas

Vykstančiame 1/2 fazės atvirame, dozės nustatymo tyrime pacientai, kurie buvo tinkami, buvo paeiliui įrašyti į tris dozių grupes (0.5, 1 ir 2 x 1013 g / kg), kad gautų vieną intraveninę BAY 2599023 infuziją, skiriant mažiausiai du pacientus. Pacientai bus stebimi iš viso 5 metus, kad būtų galima įvertinti saugumą ir veiksmingumą.

vaizdas

Šiame paveiksle apibendrinamas pacientų, vartojančių vieną BAY 2599023 infuziją, FVIII atsakas (naudojant chromogeninį tyrimą) iki 26 m. Spalio 2020 d. Duomenų. 6 pacientai, vartojantys 3 kohortas, parodė nuo dozės priklausomą, ilgalaikę FVIII išraišką per 40 –80 savaičių stebėjimo.

SUSIJUSIAS TURINYS