Suaugusiųjų, sergančių sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gyvenimo kokybės pagerėjimas po etranakogeno dezaparvoveko genų terapijos
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai

Suaugusiųjų, sergančių sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gyvenimo kokybės pagerėjimas po etranakogeno dezaparvoveko genų terapijos

Pristatė: Steven W. Pipe, MD, Mičigano universitetas, Ann Arbor, Mičiganas, JAV

R. Itzleris1, J. Milleris2, R. Robsonas2, P. Monahanas3, S. Vamzdis4

1CSL Behring, Prūsijos karalius, PA, JAV, Prūsijos karalius, Pensilvanija, JAV
2Everesto klinikiniai tyrimai, Little Falls, NJ, JAV, Little Falls, Naujasis Džersis, Jungtinės Valstijos
3CSL Behring, Prūsijos karalius, PA, JAV, Prūsijos karalius, Pensilvanija, JAV
4Mičigano universitetas, Ann Arbor, Mičiganas, Jungtinės Valstijos

 

 

Pagrindiniai duomenų taškai

HOPE-B paciento pranešto rezultato (PRO) galutiniai taškai

Pacientų praneštos baigties baigtys, tiek antrinės, tiek tiriamosios, įvertintos kaip klinikinio HOPE-B tyrimo dalis. Du instrumentai buvo iš anksto nurodyti kaip antriniai tyrimo rezultatai, kurie abu yra bendrieji klausimynai, nesusiję su liga hemofilija: tarptautinis fizinio aktyvumo klausimynas (iPAQ) ir EQ-5D-5L vizualinė analoginė skalė (VAS). Be to, į bandymą buvo įtraukti keli PRO instrumentai, kurie buvo iš anksto nurodyti kaip tiriamieji galutiniai taškai.

Hem-A-QoL: patobulinimai išlaikyti 2

Hem-A-QoL bendro balo pagerėjimas, pastebėtas po 1 metų, išliko ir po 2 stebėjimo metų. Vidutinis bendras balas pagerėjo 6.2 taško, palyginti su pirmaujančiu, ty 23.7% pagerėjimas. Konkretūs su hemofilija susijusių domenų balai, kurie buvo reikšmingi 1 metų stebėjimo metu, nuosekliai pagerėjo po 2 metų po genų terapijos.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL