Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A įtaka su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei
Svarbiausi įvykiai iš 15-ojo metinio EAHAD kongreso

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A įtaka su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinckas4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrellas11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernándezas14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamrothas19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Law20; TMRobinsonas20; B.Kim20

1Airijos hemofilijos draugija;2Trejybės koledžas, Dublinas, Airija;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johanesburgo akademinė ligoninė, Witwatersrand universitetas ir NHLS, Johanesburgas, Pietų Afrika;4 Kraujagyslių medicinos ir hemostazės bei hemofilijos centro skyrius, Liuveno universitetinės ligoninės, Liuvenas, Belgija;5 Retų ligų ir hemofilijos centras, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taivanas, Kinijos provincija;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Jungtinė Karalystė;7 Hematologijos skyrius, Karališkoji Adelaidės ligoninė, Adelaidė, Australija;8 Hemofilijos gydymo centras, Kalifornijos Deiviso universitetas, Sakramentas, JAV;9 Hemostazės ir trombozės skyrius, Hemofilijos gydymo centras, Alfredo ligoninė, Melburnas;10 Hematologijos institutas, Karališkoji princo Alfredo ligoninė, Camperdown, Australija;11 Vaikų hematologijos onkologija, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Jungtinės Valstijos;12 Hematologijos skyrius, Fiona Stanley ligoninė, Murdoch, Australija;13 AP-HM, Vaikų hematologijos onkologijos skyrius, La Timone vaikų ligoninė, Aix Marseille universitetas, INSERM, INRA, C2VN, Marselis, Prancūzija;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Ispanija;15 Sautamptono universiteto ligoninės Hematologijos skyrius, Sautamptonas, Jungtinė Karalystė;16 Medicinos katedra, Vašingtono universitetas, Sent Luisas, Sent Luisas;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Vašingtonas, Jungtinės Valstijos;18 McMaster universitetas, Hamiltonas, Kanada;19 Kompleksinės priežiūros hemofilijos gydymo centras, Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlynas, Vokietija;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

Haemo-QOL-A bendrieji ir domenų balai

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 ir dP < 0.001. Paryškintas šriftas rodo, kad CFB turėjo tiriamąjį P-reikšmė < 0.05. Hemo-QOL-A, hemofilijai būdingas gyvenimo kokybės klausimynas suaugusiems.

Hemofilijos A valoktokogeno roksaparvoveko geno terapijos hemofilijos A 3 fazės GENEr8-1 tyrimo Haemo-QOL-A analizės rezultatai. Rodomi domeno ir bendri balai pagal pradinę, 26 ir 52 savaitę. Rožinis atspalvis rodo vidutinį pokytį nuo pradinio lygio. (CFB), tai yra ≥ kliniškai svarbus skirtumas (CID) domeno balams (6.0) ir bendram balui (5.5).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL