ISTH - rekomenduojami ištekliai

Genų terapijos rinkinys hemofilijos moksliniuose darbuose, atrinkti klinikiniai tyrimai, norminiai dokumentai ir naudingos nuorodos

WFH el. mokymosi centro klinikiniai tyrimai

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Šį el. mokymosi centrą išleido Pasaulinė hemofilijos federacija
(WFH) ir buvo čia susieta su leidimu.

© 2022 Pasaulinė hemofilijos federacija https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Moksliniai darbai ir norminiai dokumentai

Hemofilijos genų terapijos apžvalgos

1. Abbasi J. hemofilijos genų terapija rodo pažadą. JAMA. 2018, 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR ir kt. Nauji požiūriai į hemofilijos terapiją: sėkmės ir iššūkiai. Kraujas. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P ir kt. Nauji gydymo metodai ir dabartinė hemofilijos A klinikinė pažanga. „Ther Adv Hematol“.2018 9: 49 61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. „Beck DL“. Hemofilijos genų terapijos proveržiai. ASH klinikinės naujienos. 1 spalio 2018 d. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P ir kt. AAV kylančios in vivo genų terapijos problemos. „Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. „DiMichele DM“. Hemofilijos terapijos naujovių greitkelyje greitas judėjimas. „HemaSphere“. 2018: 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS ir kt. Genų terapija hemofilijai gydyti: kokia ateitis? „Ther Adv Hematol“. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. „Dunbar CE“ ir kt. Genų terapija ateina sulaukus amžiaus. Mokslas, 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofilijos genų terapija: nuo žaidimų stebėtojų iki žaidimų keitiklių. Hemofilija. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George'as LA. Hemofilijos genų terapija prasideda nuo amžiaus. Hematologijos „Am Soc Hematol“ edukacinė programa. 2017; 587–594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Naujos hemofilijos terapijos priemonės - globalioji perspektyva. Hemofilija. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Auksinis hemofilijos gydymo amžius? Hemofilija. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY ir kt. Genomo redagavimo technologijos hemofilijos genų korekcijai. Žmogaus genetas. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. „Perrin GQ“ ir kt. Atnaujinta hemofilijos genų terapija. Kraujas. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF ir kt. Tiriamųjų hemofilijos terapijos ragavimas. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF ir kt. Hemofilijos genų terapijos praeitis, dabartis ir ateitis: nuo vektorių ir transgenų iki žinomų ir nežinomų rezultatų. Hemofilija. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF ir kt. 1-asis WFH genų terapijos apskritasis stalas: hemofilijos genų terapijos kraštovaizdžio ir iššūkių supratimas visame pasaulyje. Hemofilija. 2019 m.; 1–6 d. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Vamzdis SW. Nauji hemofilijos gydymo būdai. Hematologijos „Am Soc Hematol“ edukacinė programa. 2016 m. (1): 650–656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Vamzdžio SW. Genų terapija hemofilijai gydyti. Vaikų kraujo vėžys. 2018: 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R ir kt. Genų terapija sergant hemofilija: nuo hipe iki vilties. „HemaSphere“. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Naujausi pristatymai

EAHAD genų terapijos centras ir stipinų modelių internetinis seminaras
Kovo 30 2022
https://www.youtube.com

Naudingos nuorodos

Nacionalinis hemofilijos fondas
https://www.hemophilia.org/

Pasaulio hemofilijos federacija
https://www.wfh.org

Klinikiniai hemofilijos terapijos pasiekimai
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Atrinkti klinikiniai tyrimai

A hemofilija

  • NCT02576795. 1/2 fazė, Valoctocogene Roxaparvovec, su adenovirusu susijusio viruso, pernešto pernešto žmogaus VIII faktoriaus genų perkėlimą pacientams, sergantiems sunkia A hemofilija, dozės didinimo, saugumo, toleravimo ir efektyvumo tyrimas. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Valoctokogeno „Roxaparvovec“, adeno-viruso sukelto viruso pernešto žmogaus VIII faktoriaus genų perkėlimo A hemofilija sergantiems pacientams, kurių likutinis FVIII lygis yra ≤ 1 TV / dL ir jau turimų antikūnų prieš AAV2, 1/5 fazės saugos, toleravimo ir efektyvumo tyrimas. . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. 3 fazės tyrimas, skirtas įvertinti valoctokogeno „Roxaparvovec“, naudojant AAV vektorių tarpininkaujamą hFVIII genų perdavimą, veiksmingumą (saugumą), kai HFVIII yra 4E13vg / kg dozė pacientams, sergantiems hemofilija A, kurių FVIII yra ≤1IU / dL, gaunantiems profilaktinę FVIII infuziją. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. 3 fazės atviras, vienos rankos tyrimas, skirtas įvertinti BMN 270, adeno-viruso sukelto viruso pernešamą žmogaus VIII faktoriaus genų pernešimą, veiksmingumą ir saugumą pacientams, sergantiems hemofilija A hemofilija, kai FVIII lygis yra ≤ 1 TV / dL, profilaktiškai FVIII užpilai. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. SPK-8011 [Adeno-susijęs viruso vektorius su B domeno deletuotu VIII faktoriaus genu] ilgalaikio saugumo ir efektyvumo daugiacentrinis įvertinimas vyrams, sergantiems A hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. SPK-8011 [rekombinantinio adeno-viruso viruso vektoriaus su žmogaus VIII faktoriaus genu] genų perkėlimas, dozės nustatymo saugumas, toleravimas ir efektyvumas. Hemofilija A sergantiems žmonėms. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. SPK-8016 genų terapijos dozės nustatymo tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija A, siekiant paremti asmenų, sergančių FVIII inhibitoriais, vertinimą. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. BAX 1, adeno-asocijuoto viruso 2 serotipo (AAV888) vektoriaus, išreiškiančio B domeno išbrauktą VIII faktorių (BDD-FVIII), sunkios hemofilijos, vektoriaus, išreiškiančio B-domeno VIII faktorių (BDD-FVIII), saugos 8–8 fazės saugos ir dozės didinimo, XNUMX/XNUMX fazės, globalus, atviras, daugiacentris. Tiriamiesiems buvo skiriama viena intraveninė infuzija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 1/2 fazės, atviras, adaptyvus, dozės nustatymo tyrimas, skirtas įvertinti SB-525 (rekombinantinio AAV2 / 6 žmogaus faktoriaus 8 genų terapija) saugumą ir toleravimą suaugusiems asmenims, sergantiems sunkia A hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: A hemofilijos A genų terapija naudojant naujojo 8 serotipo kapsitę su pseudotipiniu adeno susijusiu viruso vektoriu, koduojančiu VIII-V3 faktorių. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviralinė FVIII genų terapija sergant A hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. I fazės tyrimas, įvertinantis kraujodaros kamieninių ląstelių genų, kurie nukreipti į VIII faktoriaus pristatymą iš trombocitų pacientams, sergantiems hemofilija, saugumą ir pagrįstumą. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

B hemofilija

  • NCT02484092. Genų terapija, atviras, dozes didinantis SPK-9001 [viruso vektoriaus, susijęs su adeno-virusiniu vektoriu, turinčiu IX faktoriaus geną], tyrimas su B hemofilija sergantiems pacientams. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. „FIX“ ilgas tyrimas: IX faktoriaus (FIX) genų perdavimas, daugiacentris SPK9001 ilgalaikio saugumo ir efektyvumo tyrimas. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. I / II fazės, atviras, nekontroliuojamas, didinantis dozę, didinantis dozę, daugiacentris tyrimas, tiriantis su adeno susijusius viruso vektorius, turinčius kodono optimizuotą žmogaus IX faktoriaus geną (AAV5-hFIX), skiriamas suaugusiems pacientams, sergantiems Sunki arba vidutiniškai sunki B hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. III fazė, atviras, vienos dozės, daugiacentris, daugianacionalinis tyrimas, tiriantis 5 serotipo adeno-virusinį vektorių, kuriame yra kodono optimizuoto žmogaus faktoriaus IX geno Paduvos variantas (AAV5-hFIXco-Paduja, AMT-061). Skirta suaugusiems asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. IIb fazė, atviras, vienadozis, vienos rankos, daugiacentris tyrimas, siekiant patvirtinti 5-ojo serotipo adeno-viruso vektoriaus, turinčio kodono optimizuoto žmogaus IX faktoriaus geno (AAV5), IX faktoriaus aktyvumo lygį, patvirtinantį viruso vektorių. -hFIXco-Padua, AMT-061) Skirta suaugusiems asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. 1/2 fazės, atviros etiketės, vienos kylančios dozės savaiminio papildymo optimizuoto adeno-viruso 8 serotipo IX faktoriaus genų terapijos (AskBio009) tyrimas suaugusiesiems, sergantiems B hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. I / II fazės, atviras etiketė, daugiacentris, didėjanti vienkartinė dozė, naujojo adeno- susieto virusinio vektoriaus (FLT180a) saugos tyrimas pacientams, sergantiems B hemofilija. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Atviras, daugiacentris, ilgalaikis tolesnis tyrimas, skirtas ištirti reagavimo saugumą ir ilgalaikiškumą, kai pacientams, sergantiems B hemofilija, sušvirkšta naujojo adeno-viruso viruso vektoriaus (FLT180a). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. I fazės, atviros, kylančios dozės tyrimas, skirtas įvertinti AAV2 / 6 faktoriaus IX genų terapijos saugumą ir toleravimą naudojant cinko piršto nukleazę (ZFN), medijuojamą tikslinę SB-FIX integraciją suaugusiems asmenims, sergantiems sunkia hemofilija B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Atviras etiketės, susijusios su savaime papildančio adeno-viruso vektoriaus (scAAV 2/8-LP1-hFIXco), dozavimo ir eskalavimo tyrimas genų perdavimui hemofilijoje B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL