Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai
AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas
Pristatė: Anna Sternberg, PhD, Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, Pensilvanija, JAV
Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1
1Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, Pensilvanija, Jungtinės Valstijos
Pagrindiniai duomenų taškai
Du eksperimentai rodo, kad FVIII tyrimo neatitikimas nepriklauso nuo vWF. 2 pakopų krešėjimo tyrimo rezultatai kairėje rodo padidėjusį transgenų kilmės FVIII (AAV-FVIII) aktyvumą, palyginti su laukinio tipo rekombinantiniu FVIII (rFVIII-WT), taip pat rekombinantiniu FVIII, kurio afinitetas vWF (rFVIII-E1682K). ). Diagrama dešinėje rodo 1 etapo tyrimo (OSA) ir chromogeninio tyrimo (CSA) santykio panašumą po AAV8-hFVIII infuzijos pelėms, kurioms trūksta FVIII ir vWF, kai OSA atliekama esant arba nesant vWF. .
AAV-FVIIIa aktyvumo palyginimas su rekombinantiniais WT-FVIIIa ir rekombinantiniais FVIII variantais su padidintu A2 stabilumu (rFVIIIa-E1984V ir rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa ir rFVIIIa-WT aktyvumas yra panašus, palyginti su padidėjusiu aktyvumu rekombinantiniuose variantuose su padidėjusiu A2 afinitetu. Šie rezultatai rodo, kad mažai tikėtina, kad FVIII A2 subvieneto disociacijos skirtumai lemia OSA / CSA faktoriaus tyrimo neatitikimus.
SUSIJUSIAS TURINYS
