Svarbiausi įvykiai iš 14-ojo metinio EAHAD kongreso
Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams
(„B-AMAZE“ tyrimas)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike'as Makris,4 Gillianas Evansas,5 Sara Boyce,6 Kate Kalks,7 Gerry Dolanas,8 Ulrike Reiss,9 Markas Phillipsas,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Tedas Tuddenhamas,1 Andrew Smithas10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amitas Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hemofilijos ir trombozės centras, Karališkoji nemokama ligoninė, Londonas, JK
2Londono universiteto koledžas, Londonas, JK
3Oksfordo hemofilijos centras, Oksfordas, JK
4Šefildo universitetas, Šefildas, JK
5Kento ir Kenterberio ligoninė, Kenterberis, Didžioji Britanija
6Sautamptono universitetinė ligoninė, Sautamptonas, JK
7Niukaslio hemofilijos visapusiškos priežiūros centras, Niukaslas, Didžioji Britanija
8Šv. Tomo ir Gajaus ligoninė, Londonas, JK
9Sent Džudo vaikų tyrimai, Memfis, TN, JAV
10Freeline, Stevenage, JK
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike'as Makris,4 Gillianas Evansas,5 Sara Boyce,6 Kate Kalks,7 Gerry Dolanas,8 Ulrike Reiss,9 Markas Phillipsas,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Tedas Tuddenhamas,1 Andrew Smithas10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amitas Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hemofilijos ir trombozės centras, Karališkoji nemokama ligoninė, Londonas, JK
2Londono universiteto koledžas, Londonas, JK
3Oksfordo hemofilijos centras, Oksfordas, JK
4Šefildo universitetas, Šefildas, JK
5Kento ir Kenterberio ligoninė, Kenterberis, Didžioji Britanija
6Sautamptono universitetinė ligoninė, Sautamptonas, JK
7Niukaslio hemofilijos visapusiškos priežiūros centras, Niukaslas, Didžioji Britanija
8Šv. Tomo ir Gajaus ligoninė, Londonas, JK
9Sent Džudo vaikų tyrimai, Memfis, TN, JAV
10Freeline, Stevenage, JK