Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Benas J. Samelsonas-Jonesas, medicinos mokslų daktaras¹, Spenceris K. Sullivanas, MD², John EJ Rasko, bakalauras (med.), MBBS (Hons), daktaras, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adomas Giermaszas, medicinos mokslų daktaras⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ianas Winburnas, MBBS, mokslų daktaras, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹ir Jeremy Rupon, MD⁹

¹Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, PA
²Misisipės pažangiosios medicinos centras, Madisonas, MS
³Ląstelių ir molekulinės terapijos, Karališkojo princo Alfredo ligoninė, SLHD, Australija
⁴Kalifornijos universitetas Davisas, Sakramentas, Kalifornija
⁵Perelmano medicinos mokykla Pensilvanijos universitete, Filadelfijoje, PA
⁶Hemofilijos gydymo centras, UC Davis, Sakramentas, Kalifornija
⁷Toronto universitetas, Šv. Mykolo ligoninė, Torontas, Kanada
⁸Kolumbijos universitetas, Niujorkas, NY
⁹„Pfizer Inc“, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Jungtinė Karalystė
¹¹„Pfizer Inc“, Niujorkas, NY

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX aktyvumas laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos
ABR laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos

FIX aktyvumas laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos

FIX aktyvumas (2020 m. gruodžio mėn. pabaigos datos) 15 fidanakogeno elaparvoveko 1/2 fazės klinikinio tyrimo dalyvių, kuriems buvo skirta 5e11 vg/kg dozė. FIX aktyvumas buvo nustatytas naudojant centrinės laboratorijos Actin FSL pagrįstą vienos pakopos krešėjimo tyrimą. Vidutinis FIX aktyvumo lygis išliko lengvo hemofilijos sunkumo diapazone: 22.8%, 1 metai (n = 15); 25.4%, 2 metai (n = 14); 22.9%, 3 metai (n = 14); 24.9%, 4 metai (n = 9); ir 19.8%, 5 metai (n = 7).

ABR laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos

ABR 14 iš 15 1/2 fazės dalyvių, dalyvavusių ilgalaikiame tolesniame tyrime. Tik 9 ir 5 dalyviai pasiekė atitinkamai 5 metų ir 6 metų stebėjimo laiką. Nuo prieš vektoriaus infuziją vidutinis ABR per metus svyravo nuo 0.1 iki 0.9 per metus, ir nė vienas dalyvis neatnaujino FIX profilaktikos.