Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje
Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Benas J. Samelsonas-Jonesas, medicinos mokslų daktaras1, Spenceris K. Sullivanas, MD2, John EJ Rasko, bakalauras (med.), MBBS (Hons), daktaras, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adomas Giermaszas, medicinos mokslų daktaras4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ianas Winburnas, MBBS, mokslų daktaras, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11ir Jeremy Rupon, MD9

1Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, PA
2Misisipės pažangiosios medicinos centras, Madisonas, MS
3Ląstelių ir molekulinės terapijos, Karališkojo princo Alfredo ligoninė, SLHD, Australija
4Kalifornijos universitetas Davisas, Sakramentas, Kalifornija
5Perelmano medicinos mokykla Pensilvanijos universitete, Filadelfijoje, PA
6Hemofilijos gydymo centras, UC Davis, Sakramentas, Kalifornija
7Toronto universitetas, Šv. Mykolo ligoninė, Torontas, Kanada
8Kolumbijos universitetas, Niujorkas, NY
9„Pfizer Inc“, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Jungtinė Karalystė
11„Pfizer Inc“, Niujorkas, NY

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX aktyvumas laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos

FIX aktyvumas (2020 m. gruodžio mėn. pabaigos datos) 15 fidanakogeno elaparvoveko 1/2 fazės klinikinio tyrimo dalyvių, kuriems buvo skirta 5e11 vg/kg dozė. FIX aktyvumas buvo nustatytas naudojant centrinės laboratorijos Actin FSL pagrįstą vienos pakopos krešėjimo tyrimą. Vidutinis FIX aktyvumo lygis išliko lengvo hemofilijos sunkumo diapazone: 22.8%, 1 metai (n = 15); 25.4%, 2 metai (n = 14); 22.9%, 3 metai (n = 14); 24.9%, 4 metai (n = 9); ir 19.8%, 5 metai (n = 7).

ABR laikui bėgant po Fidanakogeno Elaparvovec infuzijos

ABR 14 iš 15 1/2 fazės dalyvių, dalyvavusių ilgalaikiame tolesniame tyrime. Tik 9 ir 5 dalyviai pasiekė atitinkamai 5 metų ir 6 metų stebėjimo laiką. Nuo prieš vektoriaus infuziją vidutinis ABR per metus svyravo nuo 0.1 iki 0.9 per metus, ir nė vienas dalyvis neatnaujino FIX profilaktikos.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL