Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai
Svarbiausi dalykai iš 23-ojo ASGCT metinio susitikimo

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Stivenas Pipe'as1, Charles RM Hay2, Johnas P. Sheehanas3, Toshko Lissičkovas4, Elke Deteringas5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI

2Mančesterio karališkoji ligoninė Hematologijos katedra, Mančesteris, Jungtinė Karalystė

3Viskonsino universiteto – Madisono, Madisono, WI medicinos departamentas

4Nacionalinė specializuota aktyvaus hematologinių ligų gydymo ligoninė, Sofija, Bulgarija

5„Bayer“, Bazelis, Šveicarija

Pagrindiniai duomenų taškai

Įtrauktieji kriterijai ir didėjanti dozavimo schema 1/2 fazės atvirojo saugumo ir dozavimo radimo tyrimui, skirtam AAVhu37 kapšido vektoriui esant sunkiam hemofilui A. Du pacientai buvo įtraukti į 1, 2 ir 3 grupes. Pirmųjų 2 grupių rezultatai. buvo galima šiam pristatymui. (PTP, anksčiau gydyti pacientai; ED, ekspozicijos dienos; GC, genų kopijos)

2 pacientų 1 kohortoje FVIII aktyvumo rezultatai parodė ilgalaikį FVIII ekspresiją abiem pacientams> 12 mėnesių. Vartojant šią mažiausią dozę, 1 pacientas (dešinysis skydelis) pasiekė kliniškai reikšmingą FVIII lygį, dėl kurio per 12 mėnesių kraujavimo skaičius sumažėjo nuo 99 iki 4.

2 kohortos 2 pacientų FVIII aktyvumo rezultatai parodė ilgalaikę FVIII ekspresiją daugiau kaip 6 mėnesius. Vartodami šią didesnę dozę, abu pacientai pasiekė kliniškai reikšmingą FVIII lygį; 1 pacientas (dešinysis skydelis) 7 mėnesius buvo kraujuotas ir be gydymo.

SUSIJUSIAS TURINYS