IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas
Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike'as Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate kalba8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Markas Phillipsas1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Tedas Tuddenhamas1*, Alison Long11, Julie Krop11ir Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy hemofilijos ir trombozės centras, Karališkoji nemokama ligoninė, Londonas, Jungtinė Karalystė
2Londono universiteto koledžas, Londonas, Jungtinė Karalystė
3Oksfordo universitetinės ligoninės, Oksfordas, Jungtinė Karalystė
4Oksfordo universitetas, Oksfordas, Jungtinė Karalystė
5Šefildo universitetas, Šefildas, Jungtinė Karalystė
6Kento ir Kenterberio ligoninė, Kenterberis, Jungtinė Karalystė
7Sautamptono universitetinė ligoninė, Sautamptonas, Jungtinė Karalystė
8Niukaslo prie Taino ligoninės NHS fondo fondas, Niukaslas prie Taino, GBR
9Hemostazės ir trombozės centras, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londonas, Jungtinė Karalystė
10St Jude vaikų tyrimų ligoninė, Memfis, TN
11Freeline, Stevenage, Jungtinė Karalystė

Pagrindiniai duomenų taškai

Pritaikomas B-AMAZE dozavimo dizainas

B-AMAZE tyrimo planas apėmė adaptyvų formatą, kad būtų lengviau nustatyti optimalią FLT180a AAV vektoriaus dozę, kuri užtikrintų stabilų FIX lygį, 50–150 % normalaus diapazono pacientams, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B. 26 savaičių studijų laikotarpis. Tyrimo planas taip pat apėmė profilaktinę imunosupresiją su prednizolonu, kad būtų sumažintas transaminitas. Takrolimuzas buvo įtrauktas į profilaktinį režimą 4 dozės grupei.

Nuo dozės priklausomas FIX atsakas į gydymą

FIX atsakas 10 dalyvių ir 4 B-AMAZE dozių grupės parodė priklausomybę nuo dozės. Stebėjimo trukmės mediana (diapazonas) buvo 27.2 (19.1–42.4) mėnesio. Devyni iš dešimties dalyvių negavo FIX profilaktikos po gydymo FLT180a. Vienas pacientas prarado FIX ekspresiją po transaminito. Iš 9 dalyvių, kurių išraiška buvo nuolatinė, 1 patyrė trauminį kraujavimą, dėl kurio reikėjo FIX infuzijos, ir nebuvo spontaniškų kraujavimų, kuriems reikėjo FIX infuzijos.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL