Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B
Svarbiausi įvykiai iš 14-ojo metinio EAHAD kongreso

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras1, Adomas Giermaszas, medicinos mokslų daktaras2, Giancarlo Castaman, gyd3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, gyd6, Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras7, Michaelas Rechtas, medicinos mokslų daktaras5, Estebanas Gomezas, gyd8, Robertas Gutas, medicinos mokslų daktaras9ir Stevenas W. Pipe'as, MD10

1Kalifornijos universitetas San Diegas, La Jolla, Kalifornija, JAV

2Kalifornijos universitetas Davisas, Sakramentas, Kalifornija, JAV

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija

4Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV

5Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, JAV

6Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

7Frankfurto universitetinė ligoninė, Vokietija

8Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, JAV

9„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA, JAV

10Mičigano universitetas, Ann Arboras, MI, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX veikla po AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Po 2x10 infuzijos13 gc / kg, visi 5 dalyviai pasiekė pirminę FIX aktyvumo vertę ≥ 6% praėjus 3 savaitėms po infuzijos. Vidutinis FIX aktyvumas per dvejus metus buvo 2%, o FIX aktyvumas buvo stabilus nuo 44.2 iki 1 metų.

Kraujavimas po AAV5-Padua hFIX vektorinės infuzijos

Per 2 metus 2 iš 3 dalyvių nekraujavo ir nenaudojo FIX koncentrato. Trečiasis dalyvis iš viso naudojo 2 FIX pakaitinės terapijos infuzijas (1 įtariamas ir 1 patvirtintas kraujavimas) atskiromis progomis (išskyrus operaciją). Visi dalyviai profilaktiškai netenka praėjus 2 metams po infuzijos.

SUSIJUSIAS TURINYS