AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai

AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas

Pristatė: Anna Sternberg, PhD, Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, Pensilvanija, JAV

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, Pensilvanija, Jungtinės Valstijos

Pagrindiniai duomenų taškai

2 etapų krešėjimo tyrimas

Du eksperimentai rodo, kad FVIII tyrimo neatitikimas nepriklauso nuo vWF. 2 pakopų krešėjimo tyrimo rezultatai kairėje rodo padidėjusį transgenų kilmės FVIII (AAV-FVIII) aktyvumą, palyginti su laukinio tipo rekombinantiniu FVIII (rFVIII-WT), taip pat rekombinantiniu FVIII, kurio afinitetas vWF (rFVIII-E1682K). ). Diagrama dešinėje rodo 1 etapo tyrimo (OSA) ir chromogeninio tyrimo (CSA) santykio panašumą po AAV8-hFVIII infuzijos pelėms, kurioms trūksta FVIII ir vWF, kai OSA atliekama esant arba nesant vWF. .

AAV-FVIIIa aktyvumo palyginimas

AAV-FVIIIa aktyvumo palyginimas su rekombinantiniais WT-FVIIIa ir rekombinantiniais FVIII variantais su padidintu A2 stabilumu (rFVIIIa-E1984V ir rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa ir rFVIIIa-WT aktyvumas yra panašus, palyginti su padidėjusiu aktyvumu rekombinantiniuose variantuose su padidėjusiu A2 afinitetu. Šie rezultatai rodo, kad mažai tikėtina, kad FVIII A2 subvieneto disociacijos skirtumai lemia OSA / CSA faktoriaus tyrimo neatitikimus.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL