Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras
Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffanas6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinckas11, S. Vamzdis11, B. Madanas12, NS raktas13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarekas17,18, A. Lawal19, M. Huangas19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 bandomoji grupė

1Hemocentro UNICAMP, Kampino universiteto Medicinos mokslų mokyklos Vidaus ligų katedra, Campinas, Brazilija

2Hemofilijos visapusiškos priežiūros centras, Charlotte Maxeke Johanesburgo akademinė ligoninė, Witwatersrand universitetas ir NHLS, Johanesburgas, Pietų Afrika

3Barts ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, Jungtinė Karalystė

4Hemofilijos gydymo centras, Kalifornijos Daviso universitetas, Sakramento valstija, JAV

5Kalifornijos universitetas, San Franciskas, Jungtinės Valstijos

6Hematologijos centras, Londono Imperial College, Londonas, Jungtinė Karalystė

7Kembridžo universiteto ligoninių NHS Foundation Trust, Kembridžas, Jungtinė Karalystė

8Ortopedinės hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, JAV

9Retųjų ligų ir hemofilijos centras, Taičungo veteranų bendroji ligoninė, Taičungas, Taivanas, Kinijos provincija

10Leuveno universitetinių ligoninių, Leuveno, Belgija, Kraujagyslių medicinos ir hemostazės skyrius bei Hemofilijos centras

11Pediatrijos ir patologijos katedros, Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV

12„Guy's & St. Thomas“ NHS Foundation Trust, Londonas, Jungtinė Karalystė

13UNC kraujo tyrimų centras, Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV

14Nepriklausomas konsultantas, La Jolla, JAV

15Airijos hemofilijos draugija, Dublinas, Airija

16Trejybės koledžas, Dublinas, Airija

17Vaikų ligų skyrius, Indianos universiteto medicinos mokykla, IUPUI-Wells pediatrinių tyrimų centras, Indianapolis, JAV

18Glikobiologijos laboratorija, Hirszfeldo imunologijos ir eksperimentinės terapijos institutas, Vroclavas, Lenkija

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

FVIII aktyvumas per 52 savaites mITT populiacijoje

FVIII aktyvumas, naudojant chromogeninį tyrimą pacientams (N = 132) 3 fazės metu13 vg/kg). 49–52 savaitę vidutinis (95% PI) FVIII aktyvumo pokytis, palyginti su pradiniu, buvo 41.9 (34.1–49.7) TV/dL (p <0.001), o mediana (Q1, Q3), palyginti su pradiniu, buvo 22.9 (10.9, 61.3) ) TV/dL.

ABR ir FVIII infuzijos per metus
GENEr112-8 tyrimo metinis kraujavimo dažnis (ABR, kairysis skydelis) ir FVIII infuzijų skaičius per metus (dešinysis skydas), kai apvirsta populiacija (n = 1). ABR atveju vidutinis (95% PI) pokytis sumažėjo 4.1 (nuo -5.3 iki -2.8) kraujavimo atvejų per metus, o tai sumažėjo 83.8%, palyginti su pradiniu. Vidutinis infuzijų pokytis per metus buvo 134 (nuo -144 iki -124), ty 98.6% mažesnis nei pradinis. Po infuzijos buvo nustatyta, kad ji prasideda po 4 savaitės.
Saugumas
GENEr112-8 tyrimo metinis kraujavimo dažnis (ABR, kairysis skydelis) ir FVIII infuzijų skaičius per metus (dešinysis skydas), kai apvirsta populiacija (n = 1). ABR atveju vidutinis (95% PI) pokytis sumažėjo 4.1 (nuo -5.3 iki -2.8) kraujavimo atvejų per metus, o tai sumažėjo 83.8%, palyginti su pradiniu. Vidutinis infuzijų pokytis per metus buvo 134 (nuo -144 iki -124), ty 98.6% mažesnis nei pradinis. Po infuzijos buvo nustatyta, kad ji prasideda po 4 savaitės.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL