Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo
Svarbiausi įvykiai iš 14-ojo metinio EAHAD kongreso

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Stevenas W Pipe'as, gyd1, Michaelas Rechtas, medicinos mokslų daktaras2, „Nigel S Key“, MBChB3, Frank WG Leebeek, gyd4, Giancarlo Castaman, gyd5, Susan U Lattimore, RN6, Paulas van der Valkas, gyd6, Kathelijne Peerlinck, medicinos mokslų daktarė7, Michielas Coppensas, medicinos mokslų daktaras8, Niamh O'Connell, MB daktaras9, K. Johnas Pasi, MBChB, daktaras10, Peteris Kampmannas, gyd11, Karina Meijer, medicinos mokslų daktarė.12, Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras, PharmD13, Guy Youngas, gyd14, Cedricas Hermansas, gyd15, Janas Astermarkas, medicinos mokslų daktaras16, Robertas Klamrothas, medicinos mokslų daktaras17, Richardas S Lemonsas, medicinos mokslų daktaras18, Natanas Visweshwaras, gyd19, Shelley Crary, gyd20, Rashidas Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Migelis A Escobaras, gyd23, Estebanas Gomezas, gyd24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adomas Kotowskis, gyd26, Daktarė Doris Quon27, Michaelas Wangas, gyd28, Allison P Wheeler, gyd29, Eileen K Sawyer, daktarė30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, magistro laipsnis30, Naghmana Bajwa, gyd, Robertas Gutas, MD, PD30, Wolfgangas Miesbachas, medicinos mokslų daktaras31

1Mičigano universitetas, Ann Arboras, MI, JAV

2Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR, JAV

3Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, NC, JAV

4„Erasmus MC“, universiteto medicinos centras, Roterdamas, Olandija

5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija

6„Universitair Medisch Centrum Utrecht“, Nyderlandai

7Leuveno universitetinių ligoninių, Leuveno, Belgija, Kraujagyslių medicinos ir hemostazės skyrius bei Hemofilijos centras

8Kraujagyslių medicinos katedra, Amsterdamo širdies ir kraujagyslių mokslai, Amsterdamo universiteto medicinos centrai, Amsterdamo universitetas, Amsterdamas, Nyderlandai

9Nacionalinis krešėjimo centras, Šv. Džeimso ligoninė, Dublinas, Airija

10Karališkasis Londono hemofilijos centras, Bartsas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, JK

11„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija

12Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai

13Kalifornijos universitetas San Diegas, La Jolla, Kalifornija, JAV

14Vaikų ligoninė Los Andžele, Pietų Kalifornijos universiteto Keko medicinos mokykla, Los Andželas, Kalifornija, JAV

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Briuselis, Belgija

16Skonės universitetinė ligoninė, Malmė

17„Vivantes Klinikum im Friedrichshain“, Berlynas, Vokietija

18Jutos universitetas, Solt Leik Sitis, UT, JAV

19Pietų Floridos universitetas, Tampa, FL, JAV

20Arkanzaso universiteto medicinos mokslai, AR, JAV

21Sautamptono universitetinės ligoninės NHS fondo patikos fondas; Sautamptonas, JK

22Kembridžo universitetas - Addenbrooke ligoninė, Kembridžas, JK

23Teksaso universiteto sveikatos mokslų centras Hiustone, Hiustone, Teksase, JAV

24Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, JAV

25„Bloodworks“ šiaurės vakarai, Sietlas, WA

26„WNY BloodCare“, NY, JAV

27Los Andželo ortopedijos ligoninė, Ortopedinės hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, Kalifornija, JAV

28Kolorado universiteto hemofilijos ir trombozės centras, Anschutz medicinos miestelis, Aurora, CO

29Vanderbilto universiteto medicinos centras, Našvilis, TN, JAV

30„uniQure BV“, Amsterdamas, Olandija / „uniQure Inc.“ Lexington, MA, JAV

31Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX išraiška

Šiame paveiksle parodyta 1 iš 3 pirminių tyrimo rezultatų, visų dalyvių vidutinis ir vidutinis FIX aktyvumas 26 savaites po dozės 2 × 1013 gc / kg (N = 54). FIX ekspresija buvo tvirta praėjus 3 savaitėms po dozės vartojimo ir stabili 26 savaitę - vidutiniškai 37.2%.

vaizdas

Kadangi šis tyrimas neatmetė dalyvių, turinčių AAV neutralizuojančių antikūnų (NAbs), buvo galima įvertinti NAb ir FIX aktyvumo koreliacijos rezultatus. Vertikali ašis yra stebėtas 26 savaitės FIX aktyvumas tiems, kurie gavo visą vektoriaus dozę. Pacientai, kurių NAb neaptinkamas, horizontalios ašies (kuri buvo tyrimo riba) brėžė 7 taškus. Horizontalioje ašyje rodomi kitų dalyvių titrai diapazone iki 678. Buvo vienas neaktyvus dalyvis, kurio titras buvo> 3200, o tai nerodoma šioje grafinėje skalėje. Nebuvo pastebėta anksčiau egzistavusių NAb koreliacija su FIX aktyvumu iki 678 titro.

SUSIJUSIAS TURINYS