Genų terapijos veiksmų planas

Hemofilijos genų terapija apima modifikuoto viruso naudojimą disfunkcinio geno darbinei kopijai pristatyti. Sergantiems hemofilija trūksta veiksnių, kurie leistų normaliai krešėti. Kopija, kurią jie gauna iš genų terapijos, koduoja šiuos esminius krešėjimo faktorius, leidžiančius krešėti normaliai.

Kaip genų terapija gali padėti hemofilija

Genų terapijos tyrimai suteikia vilties, kad hemofilija sergantiems žmonėms bus galima išgydyti vieną kartą. Klinikiniai tyrimai siūlo daug žadančių rezultatų, nes daugelis dalyvių sugebėjo išlaikyti aukštą kritinių krešėjimo faktorių lygį.

Genų terapijos planas

Pacientai dažnai nerimauja dėl gydymo saugumo ir veiksmingumo (veiksmingumo). Tačiau tyrimai rodo, kad beveik 90 procentų tyrimo dalyvių mato normalų ar beveik normalų antikoaguliantų faktoriaus aktyvumą.

Genų perdavimas vyksta naudojant nepatogeninį ir replikacijos stokos virusą, todėl susirūpinimas dėl saugumo yra minimalus. Tačiau eksperimentinė genų terapija visada sukelia infuzijos reakcijų riziką, taip pat šalutinį imunosupresinio gydymo poveikį, jei to reikia norint sumažinti kepenų fermentų aktyvumą.

Taip pat svarbu žinoti, kad genų terapija yra veiksminga tik gydant pacientą. Tai neištaiso mutavusio geno, sukeliančio hemofiliją, ir neleidžia tėvams perduoti šio geno savo vaikui.

Šis Tarptautinė trombozės ir hemostazės draugija (ISTH) susideda iš visame pasaulyje žinomų pasaulinės hemofilijos bendruomenės ekspertų. Be to, vystosi ISTH švietimo ištekliai kurie suteikia pacientams ir jų šeimoms vietą pirmoje eilėje kuriant šį nuostabų naują gydymo protokolą.

ISTH padeda pacientams suprasti genų terapiją ir kaip tai vieną dieną gali išgydyti ligą, kuri šiuo metu reikalauja gydymo visą gyvenimą.

vaizdas
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL