Lentiviruso vektoriai hemofilijos genų terapijai

Virusinių vektorių genų terapijos tinklalaidės

Klausykitės Pasaulio hemofilijos federacijos (WFH) medicinos viceprezidento medicinos mokslų daktaro Glenno F. Pierce'o ir nepriklausomo konsultanto, daktaro Roberto Peterso, diskutuojame apie Lentivirusą su genų terapija. Jis aptaria AAAV, Lentiviruses ir Lentivirus Vector Gene Therapy. Buvo atlikta daug medicininių klinikinių tyrimų su AAV, kurie įrodė modalumą teikiant VIII faktoriaus ir IX faktoriaus genus, o Glennas ir Robertas tai aptars per šį tinklalaidę.

 

Spustelėkite norėdami gauti kreditą!

CME informacija


Veiklos pavadinimas

Lentiviruso vektoriai hemofilijos genų terapijai

tema

Genų terapija hemofilijoje

Akreditacijos tipas

AMA PRA 1 kategorijos kreditas (-ai) ™

Išleidimo data

Spalis 31, 2020

Galiojimo data

30 m. Spalio 2021 d

Numatomas laikas baigti veiklą

15 minučių

MOKYMOSI TIKSLAS
Baigę veiklą, dalyviai turėtų sugebėti:

  • Apibūdinkite esamus ir atsirandančius genų terapijos metodus gydant hemofiliją
  • Pripažinkite pagrindinius rūpesčius ir nežinomus dalykus, susijusius su hemofilijos genų terapijos ateitimi

FAKULTETAS
Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras
Pasaulio hemofilijos federacija (WFH)
Jungtinės Amerikos Valstijos

Robertas Petersas, daktaras
Konsultantas
Bostonas, Masačusetsas

Planuotojai
Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC
Karalienės universitetas – Kingstonas, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Sveikatos mokslų fakultetas – Witwatersrand universitetas ir Nacionalinė sveikatos laboratorijos tarnyba
Johanesburgas, Pietų Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Oklando miesto ligoninė
Auckland, Naujoji Zelandija

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras
Pasaulio hemofilijos federacija (WFH)
Jungtinės Amerikos Valstijos

K. Johnas Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Bartas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla
Londono Karalienės Marijos universitetas
Londonas, Jungtinė Karalystė

Stevenas W. Pipe'as, MD
Mičigano universiteto
Ann Arbor, Mičiganas

Flora Peyvandi, medicinos mokslų daktarė
Milano universitetas
Milanas, Italija

Alokas Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Krikščionių medicinos koledžas
Vellore, Indija

Thierry VandenDriessche, daktaras
Vrije universitetas Briuselyje
Briuselis, Belgija

DALYVAVIMO METODAS / KAIP GAUTI KREDITĄ

  1. Už dalyvavimą šioje veikloje ir kreditų gavimą mokesčio nėra.
  2. Peržiūrėkite veiklos tikslus ir CME / CE informaciją.
  3. Užbaikite CME / CE veiklą
  4. Užpildykite CME / CE vertinimo / atestavimo formą, kuri kiekvienam dalyviui suteikia galimybę komentuoti, kaip dalyvavimas veikloje paveiks jų profesinę praktiką; mokymo proceso kokybė; padidėjusio profesinio efektyvumo suvokimas; komercinio šališkumo suvokimas; ir jo / jos požiūrį į būsimus švietimo poreikius.
  5. Kredito dokumentai / ataskaitos:
    • Jei prašote AMA PRA 1 kategorijos kreditai arba dalyvavimo pažymėjimas - jūsų CME / CE sertifikatą bus galima atsisiųsti.

Spustelėkite čia, kad peržiūrėtumėte techninius reikalavimus


AKREDITUOTAS TIEKĖJAS

Šią veiklą kartu teikia Prancūzijos fondas ir Tarptautinė trombozės ir hemostazės draugija.

TIKSLINĖ AUDITORIJA
Ši veikla skirta gydytojams (hematologams), slaugytojams praktikams, gydytojų padėjėjams ir slaugytojams, valdantiems hemofilija sergančius pacientus. Ši veikla taip pat skirta mokslininkams, besidomintiems pagrindiniais, vertimo ir klinikiniais hemofilijos tyrimais visame pasaulyje.

POREIKIO PASTABA
Kadangi hemofilijos genų terapijos plėtra tęsiasi iki 3 fazės klinikinių tyrimų ir tikimasi patvirtinti šį terapinį požiūrį, būtina, kad visi hemofilijos priežiūros komandos nariai būtų išmanantys ir pasirengę integruoti šį naują terapinį požiūrį į klinikinę praktiką. .

AKREDITACIJOS PAREIŠKIMAS
Ši veikla buvo suplanuota ir įgyvendinta pagal Akreditavimo tęstinio medicinos mokymo tarybos (ACCME) akreditacijos reikalavimus ir politiką per bendrą Prancūzijos fondo (TFF) ir Tarptautinės trombozės ir hemostazės draugijos (ISTH) teikimą. TFF yra akredituota ACCME teikti tęstinį medicinos mokymą gydytojams.

KREDITO PASKYRIMAS
Gydytojai:
Prancūzijos fondas paskiria šią ilgalaikę veiklą ne daugiau kaip 0.25 AMA PRA 1 kategorijos kreditas (-ai) ™. Gydytojai turėtų reikalauti tik kredito, proporcingo jų dalyvavimo veikloje laipsniui.

Slaugytojai: Amerikos slaugytojų kvalifikacijos kėlimo centro (ANCC) sertifikuotos slaugytojos gali naudoti ACCME akredituotų paslaugų teikėjų sertifikuotas veiklas, kad galėtų reikalauti, kad ANCC atnaujintų sertifikavimą. Dalyvavimo pažymėjimą pateiks „ACCME“ akredituotas teikėjas „The France Foundation“.

ATSKLEIDIMO POLITIKA
Remiantis ACCME komercinės paramos standartais, Prancūzijos fondas (TFF) ir Tarptautinė trombozės ir hemostazės draugija (ISTH) reikalauja, kad asmenys, galintys kontroliuoti švietimo veiklos turinį, atskleistų visus susijusius finansinius santykius, susijusius su komerciniais interesais. . TFF ir ISTH išsprendžia visus interesų konfliktus, kad užtikrintų savarankiškumą, objektyvumą, pusiausvyrą ir mokslinį griežtumą visose savo švietimo programose. Be to, TFF ir ISTH siekiama patikrinti, ar visi moksliniai tyrimai, apie kuriuos kalbama, apie kuriuos pranešta ar kurie buvo naudojami atliekant CME / CE veiklą, atitinka visuotinai priimtus eksperimentinio projektavimo, duomenų rinkimo ir analizės standartus. TFF ir ISTH yra įsipareigojusios teikti besimokantiesiems aukštos kokybės CME / CE veiklą, skatinančią sveikatos priežiūros tobulinimą, o ne komercinę.

Veiklos personalo informacijos atskleidimas
Planuotojai, recenzentai, redaktoriai, darbuotojai, CME komitetas ar kiti TFF nariai, kontroliuojantys turinį, neturi jokių atitinkamų finansinių santykių, kuriuos galėtų atskleisti.

Planuotojai, recenzentai, redaktoriai, darbuotojai, CME komitetas ar kiti ISTH nariai, kontroliuojantys turinį, neturi jokių atitinkamų finansinių santykių, kuriuos galėtų atskleisti.

Fakultetų informacijos atskleidimas - planuotojai

Žemiau išvardyti fakultetai praneša, kad jie neturi jokių svarbių finansinių ryšių atskleisti:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alokas Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Žemiau išvardyti fakultetai praneša, kad turi tinkamus finansinius santykius, kuriuos reikia atskleisti:

  • Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC, gauna honorarus už akademines konsultacijas iš „Bioverativ“, „CSL Behring“ ir „Octapharma Plasma“. Tyrimus finansuoja iš „Bayer“, „BioMarin“, „Bioverativ“, „CSL Behring“ ir „Octapharma Plasma“.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, dirba kalbėtojų biure ir atlieka sutartinius tyrimus CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark ir Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, gauna mokslinių tyrimų finansavimą iš BioMarin GeneR8 programos, uniQure HOPE-B programos ir Sanofi – ATLAS fitusiran programos. Jis gauna honorarus iš „Alnylam“, „ApcinteX“, „BioMarin“, „Catalyst Bio“, „Chugai“, „Novo Nordisk“, „Octapharma Plasma“, „Pfizer“, „Roche“, „Sanofi“, „Shire“ ir „Sobi“.
  • Flora Peyvandi, medicinos mokslų daktarė, dirba „Sanofi“ ir „Sobi“ konsultante. Ji tarnauja „Bioverativ“, „Grifols“, „Roche“, „Sanofi“, „Sobi“, „Spark“ ir „Takeda“ pranešėjų biure.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, gauna honorarus už akademines konsultacijas iš „BioMarin“, „Genentech / Roche“, „Pfizer“, „St. Jude“ ir „VarmX“. Jis užima vadovaujančias pareigas pasaulinėje kraujo terapijoje, NHF MASAC ir Pasaulinėje hemofilijos federacijoje.
  • Stevenas W. Pipe'as, MD, yra „ApcinteX“, „Bayer“, „BioMarin“, „Catalyst Biosciences“, CSL Behring, HEMA Biologics, „Freeline“, „Novo Nordisk“, „Pfizer“, „Roche / Genentech“, „Sangamo Therapeutics“, „Sanofi“, „Takeda“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure“ konsultantas. . Jis atlieka „Siemens“ tyrimus.
  • Thierry VandenDriessche, daktaras, eina vadovaujančias pareigas NHF ir ISTH. Tyrimus finansuoja iš „Pfizer“ ir „Takeda“. Dr. VandenDriessche gauna honorarus iš Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest ir Pfizer.

Fakultetų atskleidimas - veiklos fakultetas
Šis fakultetas praneša, kad turi tinkamus finansinius santykius, kuriuos reikia atskleisti:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, gauna honorarus už akademines konsultacijas iš „BioMarin“, „Genentech / Roche“, „Pfizer“, „St. Jude“ ir „VarmX“. Jis užima vadovaujančias pareigas pasaulinėje kraujo terapijoje, NHF MASAC ir Pasaulinėje hemofilijos federacijoje.
  • Robertas Petersas, daktaras, turi akcijų ir gavo intelektinės nuosavybės teises / patentus, kai anksčiau dirbo „Sanofi“. Dirbdamas „Sanofi“, jis gavo atlyginimą ir honorarus.

NEMOKAMO NAUDOJIMO ATSKLEIDIMAS
TFF ir ISTH reikalauja, kad CME dėstytojai (pranešėjai) atskleistų, kada aptariami produktai ar procedūros nėra etiketėje, nėra paženklinti, eksperimentiniai ir (arba) tiriamieji. Tai apima bet kokius pateikiamos informacijos apribojimus, pvz., Išankstinius arba vykstančius tyrimus, tarpines analizes ir (arba) nepalaikomą nuomonę atspindinčius duomenis. Šios veiklos dėstytojai gali aptarti informaciją apie farmacinius agentus, kurie nepatenka į JAV maisto ir vaistų administracijos patvirtintą etiketę. Ši informacija skirta tik tęsti medicinos mokymą ir nėra skirta skatinti šių vaistų vartojimą ne etiketėje. TFF ir ISTH nerekomenduoja naudoti jokių agentų, išskyrus pažymėtas nuorodas. Jei turite klausimų, susisiekite su gamintojo medicinos skyriumi, kad gautumėte naujausią informaciją apie vaistus.

KOMERCINĖS PARAMOS PRIPAŽINIMAS
Šią veiklą remia „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

ATSISAKYMAS
TFF ir ISTH pateikia šią informaciją tik švietimo tikslais. Turinį teikia tik dėstytojai, kurie buvo pasirinkti dėl pripažintos jų srities patirties. Dalyviai turi profesinę atsakomybę užtikrinti, kad produktai būtų išrašomi ir naudojami tinkamai, atsižvelgiant į jų pačių klinikinius sprendimus ir priimtinus priežiūros standartus. Prancūzijos fondas, ISTH ir komerciniai rėmėjai neprisiima jokios atsakomybės už čia pateiktą informaciją.

Informacija apie autorių teises
Autorinės teisės © 2020 Prancūzijos fondas. Bet koks neteisėtas medžiagos panaudojimas svetainėje gali pažeisti autorių teisių, prekių ženklų ir kitus įstatymus. Galite peržiūrėti, kopijuoti ir atsisiųsti informaciją ar programinę įrangą („Medžiagą“), esančią Svetainėje, laikydamiesi šių sąlygų, išimčių ir išimčių:

  • Medžiaga turi būti naudojama tik asmeniniais, nekomerciniais, informaciniais ir švietimo tikslais. Medžiagos neturi būti modifikuotos. Jie turi būti platinami tokiu formatu, kuriame aiškiai nurodytas šaltinis. Autorių teisių informacijos ar kitų nuosavybės teisių pranešimų negalima pašalinti, pakeisti ar pakeisti.
  • Medžiaga negali būti skelbiama, įkeliama, skelbiama, perduodama (išskyrus nurodytąsias šiame dokumente) be išankstinio rašytinio Prancūzijos leidimo.


PRIVATUMO POLITIKA

Prancūzijos fondas saugo asmeninę ir kitą informaciją apie dalyvius ir švietimo bendradarbius. Prancūzijos fondas trečiosioms šalims neatskleis asmenį identifikuojančios informacijos be asmens sutikimo, išskyrus tokią informaciją, kurios reikia pranešimo ACCME tikslais.

Prancūzijos fondas palaiko fizines, elektronines ir procedūrines apsaugos priemones, kurios atitinka federalinius įstatymus, kad apsaugotų nuo informacijos, kurią surinkome iš jūsų, praradimo, netinkamo naudojimo ar pakeitimo.

Papildomos informacijos apie Prancūzijos fondo privatumo politiką galite rasti tinklalapyje www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTINĖ INFORMACIJA
Jei turite klausimų apie šią CME veiklą, susisiekite su Prancūzijos fondu 860-434-1650 arba Šis el.pašto adresas yra apsaugotas nuo šiukšlų. Jums reikia įjungti Javaskriptą, kad matytumėte tai..

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras
Pasaulinė hemofilijos federacija (WFH)
Jungtinės Amerikos Valstijos

Glenn Pierce, MD, PhD, šiuo metu dirba Pasaulio hemofilijos federacijos (WFH) viceprezidento medicinos ir WFH JAV direktorių taryboje bei Nacionalinio hemofilijos fondo (NHF) JAV medicinos ir mokslo patariamojoje taryboje. Jis yra verslininkas, gyvenantis „Third Rock Ventures“, taip pat genų terapijos ir hematologijos biotechnologijų kompanijų konsultantas. Jis 2018 m. Įkūrė „Ambys Medicines“, pradedantį kepenų ląstelių ir genų terapijos atkūrimą, ir eina vyriausiojo gydytojo pareigas (BRO). Dr. Pierce'as pasitraukė iš „Biogen“ 2014 m., Kur vadovavo išplėstinio FVIII ir FIX Fc suliejimo pusiausvyros tyrimams ir plėtrai kaip BRO. Jis vadovavo 1 milijardo tarptautinių vienetų (TV) paaukojimui ir humanitarinės pagalbos bendradarbiavimo su WFH inicijavimui. Dr Pierce taip pat paskatino inicijuoti programą „Mano gyvenimas mūsų ateitis“ (MLOF), kad JAV kraujavimo sutrikimų bendruomenėje būtų> 10,000 30 asmenų genotipas. Anksčiau dr. Pierce dirbo NHF direktorių valdyboje ir buvo NHF prezidentas. Dr. Pierce'as įgijo imunologijos daktaro laipsnį ir daktaro laipsnį, taip pat įgijo patologijos ir hematologijos tyrimų magistrantūros studijas. Jis turi daugiau nei 5 metų patirtį biotechnologinių vaistų kūrime audinių regeneracijos ir hematologijos srityse, įskaitant hemofiliją, pradedant Amgenu, ir dalyvavo kuriant 2008 patvirtintus hemofilijos produktus. Jis dalija laiką tarp San Francisko ir San Diego. Dr Pierce gimė su sunkia A hemofilija ir buvo išgydytas XNUMX m.

Robertas Petersas, daktaras

Robertas Petersas, daktaras
Konsultantas
Bostonas, Masačusetsas

Robertas Petersas, mokslų daktaras, yra vyresnio lygio mokslinių tyrimų vadovas, turintis 20 metų pramonės patirtį, įskaitant darbą su rekombinantiniais VIII krešėjimo faktoriaus ir IX-F faktoriaus sintezės baltymais nuo pat jų atsiradimo pradžios atliekant tyrimus, pradedant gamyba, klinikine plėtra ir pristatymu rinkai. Neseniai jis taip pat palaikė keturis klinikinius kandidatus, kurie iš savo tyrimų srities pateko į klinikinę plėtrą, įskaitant BIVV001. Dr. Petersas dirbo įvairiais būdais, pradedant biologija ir mažomis molekulėmis, baigiant genų terapija in vivo ir ex vivo.