Svarbiausi dalykai iš 15-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai

Svarbiausi dalykai iš 15-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai

Pateikė: David Lillicrap, MD ir Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 m. Rugsėjo 14–2019 d. • Vašingtone, DC

vaizdas


Įvadas
Pristato dr. Lillicrap

Iššūkiai, susiję su AAV kaip terapinių transgenų perdavimo įrankiu
Pristato daktaras Pierce'as

FDA rekomendacijos hemofilijos genų terapijos klinikinei plėtrai
Pristato daktaras Pierce'as

IX faktoriaus genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas
Pristato dr. Lillicrap


Genų redagavimas ir ląstelių terapija hemofilijai
Pristato daktaras Pierce'as



Žvilgsnis į priekį su optimizmu
Pristato daktaras Pierce'as

VIII faktoriaus genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas
Pristato dr. Lillicrap


Naujos kartos hemofilijos genų terapija
Pristato dr. Lillicrap

Atsakymas į „AAV Vector Delivery“
Pristato dr. Lillicrap


Išplėsti genų terapiją hemofilija sergantiems vaikams
Pristato dr. Lillicrap