Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B
Svarbiausi įvykiai iš 15-ojo metinio EAHAD kongreso

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Bartonas4, A.Longas4

1Vaikų ligoninė Los Andželas, Pietų Kalifornijos universiteto Keck medicinos mokykla, Los Andželas, Kalifornija, Jungtinės Valstijos;2 Katharine Dormandy hemofilijos ir trombozės centras, Karališkoji nemokama ligoninė;3 Londono universiteto koledžas, Jungtinė Karalystė;4 Freeline, Stevenage, Jungtinė Karalystė

Pagrindiniai duomenų taškai

B-AMAZE dozės atsakas

B-LIEVE tyrimas yra 1/2 fazės komerciškai pagaminto FLT180a tyrimas, skirtas patvirtinti tikslinę dozę 3 fazės tyrimui. Pradinė B-LIEVE dozė buvo pagrįsta B-AMAZE tyrimo rezultatais, kurie parodė, kad FIX lygiai 21 dieną po infuzijos labai nuspėjo FIX lygį 182 dieną (26 savaitę). Edaugiausia dozės ir atsako modelis parodė, kad dozė yra 7.7 x 1011 vg/kg vidutinis FIX lygis turi būti 67 % normalaus 21 dieną, atitinkantis 115 % normalaus FIX lygį 182 dieną.

Dozavimo planas B-LIEVE tyrimo planui

Pritaikomas B-LIEVE tyrimo planas apima pradinę 180 x 7.7 FLT10a dozę11 vg/kg 3 dalyviams. Pradinė dozė bus koreguojama paskesnėse 3 dalyvių grupėse, atsižvelgiant į 21 dienos FIX lygius ankstesnėje grupėje. Bus įtraukta iki 9 dalyvių (3 kohortos) su 52 savaičių stebėjimo laikotarpiu, kad būtų patvirtinta dozė 3 fazės tyrimui.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL