Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25-ojo metinio susirinkimo akcentai
CRISPR / Cas9 mRNR LNP pristatymas, siekiant atkurti nedidelę FVIII geno deleciją hemofilija A pelėse
Pristatė: Chun-Yu Chen, mokslų daktaras, bendražygis-doktorantas | Imunitetas ir imunoterapija, Seattle Children's Seattle, Vašingtonas, Jungtinės Valstijos
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Sietlo vaikų tyrimų institutas, Sietlas, Vašingtonas
2Vašingtono universiteto Pediatrijos skyrius, Sietlas, Vašingtonas
Pagrindiniai duomenų taškai
- mRNR LNP nukreipti ir į hepatocitus, ir į LSEC
- Cas9 ir sgRNR LNP leidžia NSG HemA pelėms atgauti endogeninės plazmos FVIII aktyvumą
Įvairių formų luciferazės mRNR (Luc), kapsuliuotų MC3 pagrindu pagamintose lipidų nanodalelėse (LNP), buvo į veną sušvirkštos pelėms. Liuciferazės ekspresija daugiausia buvo aptikta kepenyse, o stipriausią ekspresiją parodė 5 LNP formulė. Kepenų imuninės spalvos dažymas parodė, kad Dil žymėtas LNP gali sėkmingai transfekuoti ir hepatocitus, ir endotelio ląsteles. in vivo.
Inkapsuliuoti Cas9 mRNR ir vieno vadovo RNR (sgRNR) LNP buvo įvedami į imunodeficito hemofilijos A (NSG HA) peles į veną. Stabili endogeninio FVIII ekspresija iki 4 savaičių buvo patvirtinta aPTT tyrimu, o redaguotas mutantas FVIII buvo patikrintas atitinkamai DNR sekos nustatymu ir internetiniais CRISPR analizės įrankiais.
SUSIJUSIAS TURINYS
