Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija
Svarbiausi dalykai iš „WFH Virtual Summit 2020“

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Stevenas W. Pipe'as,1 Wolfgangas Miesbachas,2 Annette Von Drygalski,3 Adomas Giermaszas,4 Karina Meijer,5 Michielas Coppensas,6 Peteris Kampmannas,7 Robertas Klamrothas,8 Rogeris Schutgenas,9 Nigelas S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michaelas Rechtas,12 Estebanas Gomezas,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robertas Gutas,12 Frankas WG Leebeekas15

1Mičigano universitetas, Ann Arboras, JAV

2Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

3Kalifornijos San Diego universitetas, San Diegas, JAV

4Kalifornijos Daviso universitetas, Sakramentas, JAV

5Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai

6Akademinis medicinos centras, Amsterdamas, Nyderlandai

7„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija

8„Vivantes Klinikum“, Berlynas, Vokietija

9Universiteto medicinos centras, Utrechtas, Nyderlandai

10Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV

11Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, JAV

12„uniQure biopharma BV“, Leksingtonas, MA, JAV

13Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, JAV

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija

15Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

Pagrindiniai duomenų taškai

Ši diagrama apibendrina tyrimų, skirtų išbandyti tiek AMT-060, tiek AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), projektą. Abiejuose tyrimuose dalyvavo vyrai, kurių hemofilija B ir FIX buvo ≤ 2%. Klinikinis sunkumas buvo pagrįstas FIX profilaktika arba ≥ 4 kraujavimais per metus arba hemofiline artropatija. Nors AAV5 NAbs buvimas buvo išskirtinis kriterijus atliekant AMT-060 tyrimus, buvo nustatyta, kad 3 mažos dozės grupių dalyviai turėjo aptinkamus titrus prieš pradedant dozavimą, o tai neturėjo įtakos saugumui ar veiksmingumui. Dėl to AAV5 NAbs buvimas nebuvo pašalinimo kriterijus atliekant AMT-061 tyrimus. AMT-060 buvo tiriamas 2 dozėmis, o AMT-061 - didesnėmis iš 2 dozių.

Mažų ir didelių dozių grupėse pacientams pasireiškė nuo dozės priklausomas, ilgalaikis FIX ekspresijos padidėjimas iki 4 metų, vidutiniškai 5% mažų dozių grupėje ir 7.5% didelių dozių grupėje. Pacientai taip pat parodė, kad FIX vartojimas sumažėjo. Iš 9 dalyvių, pradėjusių tyrimą, FIX profilaktiką naudojo 8, paskutinio stebėjimo metu FIX profilaktika nebuvo taikoma.

Pacientams, gydomiems vienkartine AMT-061 infuzija, FIX aktyvumas padidėjo 52 savaites. Vidutinis FIX aktyvumo lygis 3 dalyviams po vienerių metų stebėjimo buvo funkciškai gydomoji sritis - 1%. Visi 41 dalyviai taip pat patyrė mažesnį FIX naudojimą ir nutraukė įprastą profilaktikos naudojimą.

SUSIJUSIAS TURINYS