Lithuanian Lithuanian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferencijos instruktažai

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą
Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Stevenas W. Pipe'as, MD1, Francesca Ferrante, gyd2, Murielis Reisas3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5ir Lisa A. Michaels6

1Mičigano universiteto Pediatrijos ir patologijos katedros, Ann Arbor, MI

2„Bayer“, Bazelis, Šveicarija

3„Bayer“, San Paulas, Brazilija

4„Bayer“, Vupertalis, Vokietija

5„Bayer“, Berlynas, Vokietija

6„Bayer“, Vipanija, NJ

Pagrindiniai duomenų taškai

vaizdas

Vykstančiame 1/2 fazės atvirame, dozės nustatymo tyrime pacientai, kurie buvo tinkami, buvo paeiliui įrašyti į tris dozių grupes (0.5, 1 ir 2 x 1013 g / kg), kad gautų vieną intraveninę BAY 2599023 infuziją, skiriant mažiausiai du pacientus. Pacientai bus stebimi iš viso 5 metus, kad būtų galima įvertinti saugumą ir veiksmingumą.

vaizdas

Šiame paveiksle apibendrinamas pacientų, vartojančių vieną BAY 2599023 infuziją, FVIII atsakas (naudojant chromogeninį tyrimą) iki 26 m. Spalio 2020 d. Duomenų. 6 pacientai, vartojantys 3 kohortas, parodė nuo dozės priklausomą, ilgalaikę FVIII išraišką per 40 –80 savaičių stebėjimo.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
Super Vartotojas
Super Vartotojas
Atgal į viršų
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Apie

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL