Svarbiausi dalykai iš „WFH Virtual Summit 2020“
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.
K. Johnas Pasi, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Willas Lesteris, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, bakalauras, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michaelas Laffanas, DM, FRCP, FRCPath7; Chrisas B. Raselis, PhD3; Mingjinas Li, magistras3; Benjaminas Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras8; Wing Yen Wong, gyd3
1Bartas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, JK
2Sautamptono universitetinė ligoninė, Sautamptonas, JK
3„BioMarin Pharmaceutical Inc.“, Novato, CA, JAV
4Birmingemo universiteto ligoninių NHS fondo fondas, Birmingemas, JK
5Kembridžo universiteto ligoninių NHS fondo fondas, Kembridžas, JK
6„Guy's and St. Thomas“ NHS fondo fondas, Londonas, JK
7Londono imperatoriškojo koledžo hematologijos centras, Londonas, JK.
8Konsultantas, La Jolla, CA, JAV
K. Johnas Pasi, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Willas Lesteris, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, bakalauras, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michaelas Laffanas, DM, FRCP, FRCPath7; Chrisas B. Raselis, PhD3; Mingjinas Li, magistras3; Benjaminas Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras8; Wing Yen Wong, gyd3
1Bartas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, JK
2Sautamptono universitetinė ligoninė, Sautamptonas, JK
3„BioMarin Pharmaceutical Inc.“, Novato, CA, JAV
4Birmingemo universiteto ligoninių NHS fondo fondas, Birmingemas, JK
5Kembridžo universiteto ligoninių NHS fondo fondas, Kembridžas, JK
6„Guy's and St. Thomas“ NHS fondo fondas, Londonas, JK
7Londono imperatoriškojo koledžo hematologijos centras, Londonas, JK.
8Konsultantas, La Jolla, CA, JAV