Svarbiausi įvykiai iš 62-ojo ASH metinio susitikimo ir parodos
Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų. Antikūnai
Stevenas W. Pipe'as, MD1, Michaelas Rechtas, medicinos mokslų daktaras2, Nigel S. Key, MD3, Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras4, Giancarlo Castaman, gyd5, Susan U. Lattimore, RN6, Paulas Van Der Valkas7,8,9, Kathelijne Peerlinck, medicinos mokslų daktarė10, Michielas Coppensas, gyd11, Niamh O'Connell, MD, daktarė12, John Pasi, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peteris Kampmannas, gyd14, Karina Meijer, medicinos mokslų daktarė15, Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras, PharmD16, Guy Youngas, gyd17, Cedricas Hermansas, MD, MRCP, daktaras18, Janas Astermarkas, medicinos mokslų daktaras19,20, Robertas Klamrothas, medicinos mokslų daktaras21, Richardas S. Lemonsas, gyd22, Natanas Visweshwaras, gyd23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashidas Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Migelis A. Escobaras, gyd27, Estebanas Gomezas, gyd28, Rebecca Kruse-Jarres, gyd29, Adomas Kotowskis, gyd30, Daktarė Doris Quon31, Michaelas Wangas, gyd32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, daktarė34, Stephanie Verweij, bakalauras35, Valerie Colletta, magistro laipsnis36, Naghmana Bajma, gyd37, Robertas Gutas, medicinos mokslų daktaras36 ir Wolfgangas A. Miesbachas, daktaras38
1Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI
2Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR
3Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, NC
4„Erasmus MC“, Roterdamo universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija
6Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas
7Medicinos centras „Vrije Universiteit“, Amsterdamas, NLD
8„Universitair Medisch Centrum Utrecht“, Utrechtas, Nyderlandai
9Van Creveldkliniek, Utrechto universiteto medicinos centras, Utrechtas, Nyderlandai
10Leuveno universitetinių ligoninių, Leuveno, Belgija, Kraujagyslių medicinos ir hemostazės skyrius bei Hemofilijos centras
11Amsterdamo universiteto medicinos centrai, Amsterdamo universitetas, Amsterdamas, Nyderlandai
12Nacionalinis krešėjimo centras, St James ligoninė, Dublinas, Airija
13Karališkasis Londono hemofilijos centras, Bartsas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, Jungtinė Karalystė
14„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija
15Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai
16Kalifornijos universitetas San Diegas, La Jolla, Kalifornija
17Pietų Kalifornijos universiteto Keko medicinos mokykla, Los Andželo vaikų ligoninė, Los Andželas, Kalifornija
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Briuselis, Belgija
19Lundo universiteto transliacinės medicinos-klinikinės koaguliacijos skyrius, Malmė, Švedija
20Skane universitetinė ligoninė, Malmė, Švedija
21„Vivantes Klinikum im Friedrichshain“, Berlynas, Vokietija
22Jutos universitetas, Solt Leik Sitis, UT
23Pietų Floridos universitetas, Tampa, FL
24Arkanzaso universiteto medicinos mokslai, Litl Rokas, AR
25Sautamptono universitetinės ligoninės NHS fondo fondas, Sautamptonas, Jungtinė Karalystė
26Kembridžo universitetas – Addenbrooke ligoninė, Kembridžas, Jungtinė Karalystė
27Teksaso universiteto sveikatos mokslo centras Hiustone, Hiustone, Teksase
28Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, AZ
29„Bloodworks“ šiaurės vakarai, Sietlas, WA
30Hemofilijos centras Vakarų Niujorke, Niujorke
31Los Andželo ortopedijos ligoninė, Ortopedinės hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, Kalifornija
32Anschutzo medicinos miestelis, Kolorado universitetas, Medicinos mokykla, Hemofilijos ir trombozės centras, Aurora, CO
33Vanderbilto universiteto medicinos centras, Našvilis, TN
34„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA
35„uniQure“, Leksingtonas, MA
36„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA
37„Uniqure Inc“, Leksingtonas, MA
38Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija
Stevenas W. Pipe'as, MD1, Michaelas Rechtas, medicinos mokslų daktaras2, Nigel S. Key, MD3, Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras4, Giancarlo Castaman, gyd5, Susan U. Lattimore, RN6, Paulas Van Der Valkas7,8,9, Kathelijne Peerlinck, medicinos mokslų daktarė10, Michielas Coppensas, gyd11, Niamh O'Connell, MD, daktarė12, John Pasi, MB, ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peteris Kampmannas, gyd14, Karina Meijer, medicinos mokslų daktarė15, Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras, PharmD16, Guy Youngas, gyd17, Cedricas Hermansas, MD, MRCP, daktaras18, Janas Astermarkas, medicinos mokslų daktaras19,20, Robertas Klamrothas, medicinos mokslų daktaras21, Richardas S. Lemonsas, gyd22, Natanas Visweshwaras, gyd23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashidas Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Migelis A. Escobaras, gyd27, Estebanas Gomezas, gyd28, Rebecca Kruse-Jarres, gyd29, Adomas Kotowskis, gyd30, Daktarė Doris Quon31, Michaelas Wangas, gyd32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, daktarė34, Stephanie Verweij, bakalauras35, Valerie Colletta, magistro laipsnis36, Naghmana Bajma, gyd37, Robertas Gutas, medicinos mokslų daktaras36 ir Wolfgangas A. Miesbachas, daktaras38
1Mičigano universitetas, Ann Arbor, MI
2Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, OR
3Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, NC
4„Erasmus MC“, Roterdamo universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija
6Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas
7Medicinos centras „Vrije Universiteit“, Amsterdamas, NLD
8„Universitair Medisch Centrum Utrecht“, Utrechtas, Nyderlandai
9Van Creveldkliniek, Utrechto universiteto medicinos centras, Utrechtas, Nyderlandai
10Leuveno universitetinių ligoninių, Leuveno, Belgija, Kraujagyslių medicinos ir hemostazės skyrius bei Hemofilijos centras
11Amsterdamo universiteto medicinos centrai, Amsterdamo universitetas, Amsterdamas, Nyderlandai
12Nacionalinis krešėjimo centras, St James ligoninė, Dublinas, Airija
13Karališkasis Londono hemofilijos centras, Bartsas ir Londono medicinos ir odontologijos mokykla, Londonas, Jungtinė Karalystė
14„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija
15Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai
16Kalifornijos universitetas San Diegas, La Jolla, Kalifornija
17Pietų Kalifornijos universiteto Keko medicinos mokykla, Los Andželo vaikų ligoninė, Los Andželas, Kalifornija
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Briuselis, Belgija
19Lundo universiteto transliacinės medicinos-klinikinės koaguliacijos skyrius, Malmė, Švedija
20Skane universitetinė ligoninė, Malmė, Švedija
21„Vivantes Klinikum im Friedrichshain“, Berlynas, Vokietija
22Jutos universitetas, Solt Leik Sitis, UT
23Pietų Floridos universitetas, Tampa, FL
24Arkanzaso universiteto medicinos mokslai, Litl Rokas, AR
25Sautamptono universitetinės ligoninės NHS fondo fondas, Sautamptonas, Jungtinė Karalystė
26Kembridžo universitetas – Addenbrooke ligoninė, Kembridžas, Jungtinė Karalystė
27Teksaso universiteto sveikatos mokslo centras Hiustone, Hiustone, Teksase
28Finikso vaikų ligoninė, Finiksas, AZ
29„Bloodworks“ šiaurės vakarai, Sietlas, WA
30Hemofilijos centras Vakarų Niujorke, Niujorke
31Los Andželo ortopedijos ligoninė, Ortopedinės hemofilijos gydymo centras, Los Andželas, Kalifornija
32Anschutzo medicinos miestelis, Kolorado universitetas, Medicinos mokykla, Hemofilijos ir trombozės centras, Aurora, CO
33Vanderbilto universiteto medicinos centras, Našvilis, TN
34„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA
35„uniQure“, Leksingtonas, MA
36„uniQure Inc“, Leksingtonas, MA
37„Uniqure Inc“, Leksingtonas, MA
38Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija