Genų terapija hemofilijoje - konferencijos informaciniai pranešimai

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

AAV integravimo santrauka ir pasekmės

Frederikas D. Bushmanas, mokslų daktaras

Galutinė pagrindinės 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo analizė: stabilus etranakogeno dezaparvoveko veiksmingumas ir saugumas suaugusiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B.

Wolfgangas Miesbachas, gyd

Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė

Stevenas W. Pipe'as, MD

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Stevenas W. Pipe'as, MD

Transgenų tolerancijos palaužimas imunosupresijos būdu

Valderis R. Arruda, medicinos mokslų daktaras

Tikslinis sinusinis endotelis

Valderis R. Arruda, medicinos mokslų daktaras

Atgal į viršų

Apie

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL