Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras
Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo

FW Leebeek1, W. Miesbachas2, M. Rechtas3, NS raktas4, S. Lattimore'as3, G. Castamanas5, EK Sawyer6,7, D. Cooperis6,7, V. Ferriera6,7, SW vamzdis8, HOPE-B tyrėjai

1Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

2Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

3Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, JAV

Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV

5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija

6uniQure BV, Amsterdamas, Nyderlandai

7uniQure Inc, Leksingtonas, JAV

8Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX aktyvumas pacientams, turintiems ir be AAV5 neutralizuojančių antikūnų

HOPE-B tyrimo metu 23 iš 54 pradinių dalyvių iš pradžių nustatė neutralizuojančių AAV5 antikūnų (Nab) titrus, ir buvo galima įvertinti NAb ir FIX aktyvumo koreliacijos rezultatus. Vertikali ašis yra stebimas 6 mėnesių FIX aktyvumas tiems, kurie gavo visą vektoriaus dozę. Pacientai su neaptinkamais NAb buvo nubrėžti ties 7 ant horizontalios ašies (tyrimo slenkstis). Horizontali ašis rodo kitų dalyvių titrus 7–700 intervale. Buvo vienas neatsakantis dalyvis, kurio titras buvo> 3200, kuris neįtrauktas. Kaip parodyta diagramoje, dalyvių, turinčių ir neturinčių NAb, FIX veikla buvo panaši į AAV5 iki 678 titro.

Nepageidaujami įvykiai iš HOPE-B tyrimo
Ši HOPE-B tyrimo lentelė rodo nepageidaujamus reiškinius po transgeno infuzijos pacientams, kuriems (n = 23) ir nebuvo (n = 31) aptiktų AAV5 neutralizuojančių antikūnų (NAb). Kaip ir FIX lygių atveju, akivaizdžių AE skirtumų pacientams, sergantiems AAV5 NAb ir be jų, nebuvo.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL