Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą
Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Tomas Burke'as, magistras1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, mokslų daktaras, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, gyd9ir Jamie O'Hara, magistro laipsnis1,2 *

1Sveikatos ir socialinės priežiūros fakultetas, Česterio universitetas, Česteris, Jungtinė Karalystė
2HCD Economics, Daresbury, Jungtinė Karalystė
3„uniQure“, Leksingtonas, MA
4„uniQure“, Leksingtonas, MA
5Vašingtono universitetas, Vašingtono kraujavimo sutrikimų centras, Sietlas, WA
6Europos hemofilijos konsorciumas, Briuselis, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublinas, Airija
8Airijos hemofilijos draugija, Dublinas, Airija
9Mičigano universiteto Pediatrijos ir patologijos katedros, Ann Arbor, MI

Pagrindiniai duomenų taškai

Numatomas kraujavimas apibendrintame tiesiniame faktoriaus išraiškos lygio modelyje

Duomenys iš dviejų ligų naštos tyrimų (CHESS EU I-II ir CHESS US/US+) buvo naudojami apibendrintame tiesiniame modelyje (GLM), naudojant loginį ryšį, siekiant įvertinti ryšį tarp ABR ir FIX ekspresijos lygių (FEL) pacientams, sergantiems hemofilija. B. Visų į analizę įtrauktų pacientų (N = 407) vidutinis FEL (SD) buvo 9.95 TV/dL (10.5), o vidutinis ABR (SD) – 2.4 kraujavimo per metus (3.6). Numatyti kraujavimai kaip modelio sukurto FEL funkcija yra parodyti aukščiau. Pakoregavus pagal amžių, KMI ir per kraują plintančius virusus, vidutinis ABR modelyje sumažėjo 0.8 vieneto kiekvieną kartą padidinus FEL 1 %.P <0.001).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL