Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai
Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą
Tomas Burke'as, magistras1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, mokslų daktaras, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, gyd9ir Jamie O'Hara, magistro laipsnis1,2 *
1Sveikatos ir socialinės priežiūros fakultetas, Česterio universitetas, Česteris, Jungtinė Karalystė
2HCD Economics, Daresbury, Jungtinė Karalystė
3„uniQure“, Leksingtonas, MA
4„uniQure“, Leksingtonas, MA
5Vašingtono universitetas, Vašingtono kraujavimo sutrikimų centras, Sietlas, WA
6Europos hemofilijos konsorciumas, Briuselis, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublinas, Airija
8Airijos hemofilijos draugija, Dublinas, Airija
9Mičigano universiteto Pediatrijos ir patologijos katedros, Ann Arbor, MI
SUSIJUSIAS TURINYS
Interaktyvūs internetiniai seminarai
Ilgalaikiai rezultatai: ilgaamžiškumas ir saugumas
Pristatė prof. Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras ...
Kliūtys ir galimybės
Pristatė Frank WG Leebeek, medicinos mokslų daktaras ...
Parama pacientams, pacientų konsultavimas ir stebėjimas
Pristatė Lindsey A. George, MD ...
Genų terapija FVIII
Pristatė K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Klinikinių tyrimų veiksmingumo atnaujinimas
Pristatė MD Guy Young ...
Adeno-virusinių virusų (AAV) vektorių genų terapija: taikymas hemofilijai
Pristatė gydytoja Barbara A. Konkle ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: Įvadas į viruso vektorių genų perdavimą su adenoidais
Pristatė Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: bendros rūpesčiai dėl genų terapijos
Pristatė Thierry VandenDriessche, daktaras ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: kitos strategijos ir tikslai
Pristatė Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras ...
Hemofilijos gydymo istorija: nepakeičiamas gydymas genų terapija
Pristatė Steven W. Pipe, MD ...
Susipažinimas su genų terapija: terminija ir sąvokos
Pristatė Davidas Lillicrapas, MD ...
"Podcasts"