Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC
Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje

P. Batis1, B. Yatesas2, D. Hurlbutas3, S. Siso-Llonch2, A. Menardas3, H. Akeefe2, T. Christiansonas2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veresas2, C. Vitelli2, A. Vinterbornas4, S. Bunting2, S. Fongas2, D. Lillicrapas1

1Patologijos ir molekulinės medicinos katedra, Karalienės universitetas, Kingstonas, Kanada

2„BioMarin Pharmaceutical“, Novatas, JAV

3Kingstono sveikatos mokslai, Kingstonas, Kanada

4Gyvūnų priežiūros paslaugos, Karalienės universitetas, Kingstonas, Kanada

Pagrindiniai duomenų taškai

Duomenų taškai

Hemofilija Šuns modelis buvo naudojamas įvertinti pokyčius, turinčius įtakos kepenims ir veiksnius, turinčius įtakos FVIII ekspresijai po AAV genų terapijos. Penki šunys patinai buvo gydomi viena AAV5-HLP-cFVIII infuzija, skiriant 6.8e13–2e14 vektoriaus genomo/kg dozes. FVIII ekspresija buvo pastebėta 2 šunims, gydytiems pagal kodoną optimizuotomis konstrukcijomis (JA2013 ir K2015), kuri išliko šešis mėnesius (co-cFVIII-SQ = 6.8% ir co-cFVIII-V3 = 4.3%), normalizavus visą kraujo krešėjimo laikas (WBCT).

2 duomenų taškas
Kaip matyti iš šio grafiko, šuniui, gydytam co-cFVIII-V3 (K2015), išsivystė du transaminito epizodai: lengvas pakilimas po biopsijos 84 dieną ir antras didesnis pakilimas 116 dieną, prieš pat antrąją biopsiją. Ultragarso vaizdavimas ir kepenų biopsijos, naudojamos šiems epizodams tirti, neparodė reikšmingos pagrindinės kepenų histopatologijos.

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL