AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų
Svarbiausi įvykiai iš 14-ojo metinio EAHAD kongreso

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras1, Karina Meijer, medicinos mokslų daktarė2, Michielas Coppensas, medicinos mokslų daktaras3, Peteris Kampmannas, gyd4, Robertas Klamrothas, gyd5, Roger Schutgens, medicinos mokslų daktaras, magistro laipsnis6, Giancarlo Castaman, gyd7, Erhardas Seifriedas, medicinos mokslų daktaras8, Joachimas Schwaeble, gyd9, Halvardas Bönigas, gyd1,10, Eileen K. Sawyer, mokslų daktarė11ir Wolfgangas Miesbachas, medicinos mokslų daktaras12

1Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

2Groningeno universiteto medicinos centras, Groningenas, Nyderlandai

3Amsterdamo universiteto medicinos centras, Amsterdamas, Nyderlandai

4„Rigshospitalet“, Kopenhaga, Danija

5„Vivantes Klinikum“, Berlynas, Vokietija

6Van Creveldkliniek, Utrechto universiteto medicinos centras, Utrechto universitetas, Utrechtas, Nyderlandai

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencija, Italija

8Frankfurto institutas, Vokietijos Raudonojo Kryžiaus kraujo tarnyba Badenas Viurtembergas-Hesenas, Frankfurtas, Vokietija

9Frankfurto institutas, Vokietijos Raudonojo Kryžiaus kraujo tarnyba Badenas Viurtembergas-Hesenas, Frankfurtas, Vokietija

10Vašingtono universitetas, Sietlas, WA

11„uniQure Inc.“, Leksingtonas, MA

12Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX veikla tęsėsi per 4.5–5 metus 2 dozių grupėse
AMT-060 buvo vartojamas 5x10 dozėmis12 gc / kg (1 kohorta, N = 5) ir 2x1013 gc / kg (2 kohorta, n = 5). Per 5 metus (1 kohorta) ir 4.5 metų (2 kohorta) stebėjimo metu vidutinis endogeninis FIX aktyvumas buvo 5.2% (95% PI 2.0–8.4) 1 kohortoje ir 7.4% (95% PI 4.2–10.6) kohortoje. 2. Stebėjimo laikotarpiu abiejų kohortų FIX aktyvumas priklausė nuo dozės ir stabilus. Skliausteliuose esančios vertės rodo vidutinį FIX aktyvumą per tam tikrą laiką. Įtraukiamos tik mažiausiai 10 dienų po paskutinio FIX koncentrato vartojimo vertės.
Nuolatinis kraujavimo sumažėjimas ir numatomas FIX naudojimas

* Profilaktika buvo sumažinta ir nutraukta iki 12 savaičių, jei FIX aktyvumas išliko ≥ 2%; * 2 kohortos 5 metų duomenys rodo 6 mėnesius. FIX, IX faktorius

Abiejose dozių grupėse vidutinė ABR ir FIX pakaitinė terapija per pirmuosius metus po infuzijos labai sumažėjo ir vėlesniais metais išliko maža. 1 kohortoje FIX vartojimas per 84 metus sumažėjo 55%, o ABR - 5%, palyginti su išankstinio gydymo lygiu. 2 kohortoje FIX vartojimas ir ABR sumažėjo ~ 100% praėjus 4.5 metų po infuzijos.

SUSIJUSIAS TURINYS