Keturi perspektyvūs genų terapijos tyrimų laimėjimai

Keturi perspektyvūs genų terapijos tyrimų laimėjimai

Genų terapija kaip teorija buvo įvesta 1972 m., O pirmasis bandymas perkelti žmogaus geną įvyko 1980 m. Gydymas buvo nesėkmingas, ir nuo to laiko buvo eksponentiškai pagerinta hemofilijos tyrimai ir švietimas.

Šiandien kyla klausimų: „Koks yra genų terapijos tikslas?“ ir „Kokia yra ateitis hemofilijos genų terapijos tyrimai? “ Atsakymas yra sugedusio geno pakeitimas visiškai veikiančiu. Šiame straipsnyje mes atidžiau pažvelgsime į keturis perspektyvius genų terapijos tyrimų pasiekimus, kad pasiektume šį tikslą:

1. Genų terapija AMT-060 apsaugo nuo kraujavimo iki penkerių metų

AMT-060 yra pirmosios kartos genų terapijos gydymas „uniQures“ ir jis toliau mažina hemofilija B sergančių dalyvių kraujavimo epizodus. Be to, aštuoni iš devynių tyrime dalyvavusių vyrų sugebėjo nutraukti dabartinį profilaktinį gydymą.

AMT-060 naudoja modifikuotą su adeno susijusio viruso 5 varianto versiją, kad pristatytų veikiančią FIX geno kopiją. Gimdoma per vieną injekciją į kraują. Duomenys rodo, kad šis gydymas apsaugo nuo kraujavimo iki penkerių metų. Šios išvados buvo pasiūlytos 62-ajame Amerikos hematologijos draugijos metiniame susitikime ir parodoje, vykusioje praktiškai gruodžio mėnesį.

2. AMT-061 sėkmingai padidino IX faktoriaus aktyvumą ir kontroliavo kraujavimą dėl hemofilijos B

AMT-061 iš „uniQure“ yra tiriamoji genų terapija gydant hemofiliją B. 62-ajame Amerikos hematologijos draugijos metiniame susitikime ir parodoje bendrovė pateikė išvadas, kurios rodo, kad terapija sėkmingai padidino IX faktoriaus (FIX) aktyvumą ir kontroliuojamą kraujavimą. hemofilija sergantiems pacientams.

AMT-061 naudoja AAV5 virusinį vektorių, kad pristatytų FIX geno versiją su dideliu FIX aktyvumu. Hemofilija B atsiranda dėl to, kad trūksta arba trūksta FIX krešėjimo baltymų, o gimdymas leidžia hemofilija B sergantiems pacientams gaminti funkcinį FIX.

Tyrime dalyvavo 54 vyrai, kurių amžiaus vidurkis buvo 41.5. Kiekvienam buvo skirta viena AMT-061 dozė į veną leidžiama infuzija. Terapija buvo gerai toleruojama; tačiau 37 dalyviai pranešė apie lengvus nepageidaujamus reiškinius, įskaitant padidėjusį kepenų fermentų kiekį, galvos skausmą ir į gripą panašius simptomus.

Vis dėlto jiems sumažėjo kraujavimas. Tyrimo metu 39 pacientai kraujavimo nematė.

3. Viena genų terapijos BAY 2599023 dozė saugiai skatino ilgalaikę VIII faktoriaus (FVIII) gamybą.

BAY 2599023, oficialiai vadinamas DTX201, yra eksperimentinė hemofilijos A genų terapija, kurią sukūrė „Bayer“ kartu su „Ultragenyx Pharmaceuticals“. Klinikiniame tyrime du iš šešių dalyvių vis dar rodo FVIII aktyvumą praėjus metams po vienos dozės.

BAY 2599023 naudoja modifikuotą su adeno susijusio viruso (AAVhu37) versiją, kad pacientui pristatytų trumpesnę, bet funkcionalią FVIII kopiją. Asmenys, sergantys hemofilija A, negali gaminti arba turėti ribotą FVIII kiekį. Dviems pacientams buvo paskirta mažiausia BAY 2599023 dozė, ir ji buvo gerai toleruojama. Tyrimai parodė, kad jis veiksmingai padidino FVIII lygį ir užkirto kelią kraujavimams.

Dviems pacientams buvo paskirta maža vidutinė terapijos dozė ir padidėjo FVIII lygis. Jie taip pat sugebėjo nutraukti profilaktinį gydymą, nors vienas iš dviejų vyrų šiek tiek padidino kepenų fermentų kiekį.

Du paskutiniai dalyviai gavo didelę vidutinę BAY 2599023 dozę. Abiejų vyrų kepenų fermentų aktyvumas padidėjo šiek tiek ar vidutiniškai. Vieno vyro tyrimo metu buvo trauminis kraujavimas, kuris buvo pašalintas be krešėjimo faktorių infuzijos.

4. „BioMarin“ genų terapija apsaugo nuo kraujavimo po ketverių metų

Valoctocogene roxaparvovec iš „BioMarin Pharmaceuticals“ yra tyrimo genų terapija, kuri veiksmingai apsaugo nuo kraujavimo epizodų po ketverių metų. Ši genų terapija, oficialiai vadinama BMN 270, naudoja modifikuotą su adeno susijusio viruso versiją, kad gautų funkcinę FVIII geno kopiją. Rezultatai rodo, kad visi tyrimo dalyviai gali nebetaikyti VIII faktoriaus profilaktikos, o jų ABR ir toliau yra maža.

Kaip apibūdintumėte dabartinę genų terapijos tyrimų būklę? Jei norite atnaujinti hemofilijos genų terapiją, užsiprenumeruokite naujienas ir naujienas iš mokslininkų bendruomenės ekspertų.

vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL