Koks yra hemofilijos pacientų genų terapijos tikslas?

Koks yra hemofilijos pacientų genų terapijos tikslas?

Genų terapija daug žada asmenims, sergantiems įvairiomis ligomis, įskaitant vėžio rūšis, AIDS, diabetą, širdies ligas ir hemofiliją. Šis novatoriškas požiūris į gydymą keičia kūno ląstelių viduje esančius genus, kad sustabdytų ligą. Genų terapija bando pakeisti ar pataisyti mutavusius genus ir padaryti ligotas ląsteles labiau matomas imuninei sistemai. Hemofilija A ir B paveldima kaip X susieto recesyvinio modelio dalis. Hemofilijos genetika apima genus, esančius X chromosomoje, o norint sukelti šį kraujavimo sutrikimą, reikia tik vieno sugedusio geno. Ląstelių ir genų terapija vis dar tiriama, tačiau rezultatai yra daug žadantys. Klinikiniai tyrimai parodė sėkmę, o Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino vienos rūšies ląstelių terapiją. Glenno F. Pierce'o vadovaujamame leidinyje „Pagrindiniai svarstymai: Hemofilijos genų terapijos pažanga“ aptarėme ligos apžvalgą, dabartinę genų terapijos būklę ir dar daugiau.

Kas yra hemofilijos genų terapija?

Hemofilijams būdingas defektas, dėl kurio jiems trūksta tinkamų baltymų, reikalingų kraujui krešėti. Trūkstamas baltymas apibrėžia hemofilijos tipą. Turintiems hemofiliją A trūksta VIII faktoriaus, o sergantiems hemofilija B - IX faktoriumi.

Dešimtmečius gydant šias dvi hemofilijos formas reikėjo pasiimti reikiamo baltymo, VIII ar IV faktoriaus, darbinę kopiją ir užpilti juo pacientą. Ši pakaitinė terapija yra hemofilijos gydymo pagrindas, tačiau jai reikia ilgalaikio gydymo. Genų pakaitinė terapija suteikia ne tik trūkstamą baltymą, kad krešėtų kraujas. Tikslas yra pakeisti sugedusį geną. Tai ambicingas tikslas, tačiau jis ištaisytų problemą iš pat pradžių. Ištaisydamas genetinį trūkumą, susijusį su hemofilija, gydymas suteikia kūnui galimybę gaminti baltymą, todėl tolesnio gydymo nereikia.

Kaip veikia hemofilijos genų terapija

Hemofilijos genų terapija paprastai naudoja modifikuotą virusą, todėl jis nesukelia ligos. Modifikuotas virusas taip pat veikia kaip vektorius, įvedantis krešėjimo faktoriui būtino geno kopiją. Virusai gerai veikia kaip vektoriai, nes gali patekti į ląsteles ir perduoti genetinę medžiagą. Viruso modifikacija reiškia, kad jis teikia tik terapinę genetinę medžiagą. Vektoriai patenka į paciento kepenų ląsteles, o kepenys sukuria skirtingus kraujui reikalingus elementus, įskaitant VIII ir IX krešėjimo faktorius. Kai virusas nusodina veikiantį geną į kepenų ląsteles, genų terapija nurodo genams gaminti aktyvius kraujo krešėjimo faktorius.

Koks yra hemofilijų genų terapijos tikslas?

Genų terapija gali sukurti ilgalaikį sprendimą tiems, kuriems gresia sunkūs kraujavimo epizodai, ir pakeisti sugedusį geną veikiančiu.

Vieno ir atlikto gydymo metodas gali reikšti, kad pacientai, sergantys hemofilija, kurie dabar turi ištverti dažnai į veną leidžiamas krešėjimo faktorius, gali gydyti vieną dozę. Tai daro hemofilijų genų terapiją revoliucine ir gyvenimą keičiančia galimybe. Tai gali suteikti sergantiems šia liga naują laisvę ir galimybę padidinti savo aktyvumą.

Lieka klausimas dėl šio gydymo metodo yra ilgaamžiškumas. Tiek gyvūnų ir žmonių klinikiniai tyrimai parodė, kad gydymas trunka metus. Tačiau tai yra nauja koncepcija, todėl reikės laiko, kol pamatysime, ar trunka vienos dozės gydymas.

Norėdami sužinoti daugiau apie genų terapiją sergant hemofilija ir gauti naujausias žinias iki užsiprenumeruoti naujinius šiandien.