Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi dalykai iš 16-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai gydyti
AAV integravimo santrauka ir pasekmės
Frederikas D. Bushmanas, mokslų daktaras
Profesorius ir pirmininkas
Mikrobiologijos katedra
Koronavirusų ir kitų naujų patogenų tyrimų centro vienas iš direktorių
„PennCHOP Microbiome“ programos vienas iš direktorių
Pensilvanijos universiteto Perelmano medicinos mokykla
Pagrindiniai duomenų taškai
Kloninis išsiplėtimas pastebėtas 5 iš 9 hemofilija A sergančių šunų, infuzuotų AAV vektoriumi, turinčiu VIII faktoriaus (FVIII) transgeno. Kloninius išsiplėtimus rodo artimiausias identifikuotas genas. Kai kurie iš šių išsiplėtimų buvo rasti šalia genų, susijusių su naviko atsiradimu (pvz., žalia juosta Linus buvo šalia genų, ištrintų iš 2 leukemijos, DLEU2, ir panašus į DLEU2 DLEU2L).
Išvados
- Stabilus ir ilgalaikis FVIII, išreikštas iki 10 metų, sergant šunų hemofilija A. FVIII aktyvumas padidėjo 2 iš 9 šunų.
- Kloninis išsiplėtimas pastebėtas naudojant integruotą AAV DNR šalia su vėžiu susijusių genų. Galimo įterpimo aktyvavimo mechanizmai nežinomi.
- Nepaisant išsiplėtusių klonų, nė vienas šuo neturėjo naviko atsiradimo ar kepenų mazgų požymių
- Neaišku, kodėl dviem šunims padidėjo FVIII lygis, tačiau paprasčiausias modelis gali būti besiplečiantis klonas su nepažeistu FVIII genu, nors tai nebuvo nustatyta tyrime.
- Didžioji dauguma AAV koduojamų transgenų yra inaktyvuojami dėl mutacijos, o tai suteikia galimybę optimizuoti
SUSIJUSIAS TURINYS
Interaktyvūs internetiniai seminarai
Ilgalaikiai rezultatai: ilgaamžiškumas ir saugumas
Pristatė prof. Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras ...
Kliūtys ir galimybės
Pristatė Frank WG Leebeek, medicinos mokslų daktaras ...
Parama pacientams, pacientų konsultavimas ir stebėjimas
Pristatė Lindsey A. George, MD ...
Genų terapija FVIII
Pristatė K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Klinikinių tyrimų veiksmingumo atnaujinimas
Pristatė MD Guy Young ...
Adeno-virusinių virusų (AAV) vektorių genų terapija: taikymas hemofilijai
Pristatė gydytoja Barbara A. Konkle ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: Įvadas į viruso vektorių genų perdavimą su adenoidais
Pristatė Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: bendros rūpesčiai dėl genų terapijos
Pristatė Thierry VandenDriessche, daktaras ...
Genų terapija hemofilijos gydymui: kitos strategijos ir tikslai
Pristatė Glenn F. Pierce, medicinos mokslų daktaras ...
Hemofilijos gydymo istorija: nepakeičiamas gydymas genų terapija
Pristatė Steven W. Pipe, MD ...
Susipažinimas su genų terapija: terminija ir sąvokos
Pristatė Davidas Lillicrapas, MD ...
"Podcasts"
