Lithuanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarbiausi dalykai iš 23-ojo ASGCT metinio susitikimo
AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes
Johnas K. Everettas1, Giangas N. Nguyenas2, Hayley Raymondas1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Christianas Woodas2, Jokūbas Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haigas H. Kazazianas4, Timothy C. Nichols3, Fredericas D. Bushmanas1, Denise E. Sabatino2,5
1Pensilvanijos universiteto, Filadelfija, PA, Mikrobiologijos skyrius, Perelmano medicinos mokykla
2Raymond G. Perelman ląstelių ir molekulinės terapijos centras, Filadelfijos vaikų ligoninė, Filadelfija, PA
3Šiaurės Karolinos universiteto Patologijos ir laboratorinės medicinos katedra, Chapel Hill, NC
4Džordžo Hopkinso medicinos mokyklos, Geniminės medicinos institutas, Baltimorė, MD
5Pensilvanijos universiteto, Filadelfija, Pediatrijos skyrius, Perelmano medicinos mokykla
Pagrindiniai duomenų taškai
Šis tyrimas apėmė ilgalaikį (iki 10 metų) 9 šunų, gydomų hemofilija A, gydytą šunų FVIII (cFVIII) genais. CFVIII genas buvo pristatytas HA šunims, naudojant AAV8 arba AAV9, naudojant du pristatymo būdus: dviejų grandinių pristatymą, kuris kartu pristatė sunkiąją ir lengvąsias grandines 2 atskiruose vektoriuose, arba B-domeno ištrintą cFVIII viename AAV8 vektoriuje.
Vektorinės kopijos skaičiaus ir integracijos tikslinės vietos analizė parodė išplėstus klonus su integruotomis AAV molekulėmis, įskaitant kloną, kuriame yra nepažeistas vektorius. Nei vienam šuniui nebuvo nustatyta navikogenezės įrodymų, kurie rodo, kad kloninis išsiplėtimas ir integracija nebuvo susiję su piktybiniais navikais.
SUSIJUSIAS TURINYS
Interaktyvūs internetiniai seminarai
Pristato MD Barbara A. Konkle
Pristato Steven W. Pipe, MD
Pristato Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Pristato Davidas Lillicrapas, MD
Pristato Thierry VandenDriessche, PhD
Pristato Flora Peyvandi, MD, PhD
Pristato Glenn F. Pierce, MD, PhD
