Stevenas W. Pipe'as, MD
Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys

SW vamzdis1, FW Leebeek2, M. Rechtas3, NS raktas4, S. Lattimore'as3, G. Castamanas5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooperis6,7, R. Dolmetschas6,7, W. Miesbachas8, HOPE-B tyrėjai

1Mičigano universitetas, Ann Arbor, JAV

2Erasmus universiteto medicinos centras, Roterdamas, Nyderlandai

3Oregono sveikatos ir mokslo universitetas, Portlandas, JAV

4Šiaurės Karolinos universitetas, Chapel Hill, JAV

5Kraujavimo sutrikimų ir krešėjimo centras, Careggi universitetinė ligoninė, Florencija, Italija

6uniQure Inc, Leksingtonas, JAV

7uniQure BV, Amsterdamas, Nyderlandai

8Frankfurto universitetinė ligoninė, Frankfurtas, Vokietija

Pagrindiniai duomenų taškai

FIX veikla daugiau nei 52 savaites po infuzijos

Vidutinis ir vidutinis FIX aktyvumas visiems HOPE-B tyrimo dalyviams 52 savaites po dozavimo 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Po gydymo FIX aktyvumas greitai padidėjo iki vidutiniškai 39.0 TV/dL 26 savaitę ir 41.5 TV/dL 52 savaitę.

Su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai

Dažniausi su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai (galimai susiję ar susiję), kurių dažnis ≥ 5% saugioje populiacijoje po gydymo. Tarp 408 dalyvių buvo 53 nepageidaujami reiškiniai, iš kurių 91 (tarp 39 dalyvių) buvo laikomi su gydymu susijusiais nepageidaujamais reiškiniais (TRAE).

SUSIJUSIAS TURINYS

Interaktyvūs internetiniai seminarai
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL