ISTH konferencijos informaciniai pranešimai

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Ilgalaikiai vektorių genomo rezultatai ir AAV FVIII genų perdavimo imunogeniškumas šuns hemofilijos modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH
Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH

WFH konferencijos instruktažai

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

John Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferencijos instruktažai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija
 

Glenas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai

Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai
 

Alokas Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

Glenas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH

Konferencijos pranešimai iš Orlando

Konferencija iš Orlando, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - tiesiogiai iš „Orlando 2019“

Naujausi B hemofilijos klinikinių genų terapijos tyrimų atnaujinimai
Ilgalaikiai hemofilijos tyrimų, atliktų genų terapijos metu, saugumo ir efektyvumo duomenys suteikia optimizmo
Ilgalaikis AAV tarpininkautų FVIII genų perdavimo ir vektorių integracijos įvykių išraiška hemofilijoje
Nauji požiūriai į hemofilijos genų terapiją ikiklinikinėje plėtroje
Preparatai, turintys AAV antikūnus ir pasekmės hemofilijos genų terapijai
Hemofilijos genų terapijos ateitis
Pasirengimas patvirtinti hemofilijos genų terapiją