Svarbiausi įvykiai iš 15-ojo metinio EAHAD kongreso

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

Galutinė pagrindinės 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo analizė: stabilus etranakogeno dezaparvoveko veiksmingumas ir saugumas suaugusiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B.

Galutinė pagrindinės 3 fazės HOPE-B genų terapijos bandymo analizė

Wolfgangas Miesbachas, gyd

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A poveikis su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A poveikis su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei

Johnny Mahlangu, bakalauras, MBBCh, MMed, FCPath

Svarbiausi dalykai iš 16-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai gydyti

AAV integravimo santrauka ir pasekmės

AAV integravimo santrauka ir pasekmės

Frederikas D. Bushmanas, mokslų daktaras

Transgeno tolerancijos sulaužymas imunosupresijos būdu

Transgenų tolerancijos palaužimas imunosupresijos būdu

Valderis R. Arruda, medicinos mokslų daktaras

Tikslinis sinusinis endotelis

Tikslinis sinusinis endotelis

Antonia Follenzi, medicinos mokslų daktarė

Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

GENEr8-1 3 fazės bandymo post-hoc analizė

Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė

Stevenas W. Pipe'as, MD

Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Stevenas W. Pipe'as, MD

Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Benas J. Samelsonas-Jonesas, medicinos mokslų daktaras

IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas

IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai

Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką

Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką

Daniela Cesana, mokslų daktarė

Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.

Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.

Giuseppe Ronzitti, mokslų daktaras

Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik

Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik

Alessio Cantore, mokslų daktaras

Dabartinis hemofilijos genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas

Dabartinis hemofilijos genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas

Wolfgangas Miesbachas, gyd

Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

CME INFORMACIJA

PAREIKŠKITE KREDITĄ

Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai

Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai

Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras

Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B

Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B

Stevenas W. Pipe'as, MD

52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys

52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys

Stevenas W. Pipe'as, MD

Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje

Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje

Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC

Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo

Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo

Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras

Hemofilijoje vyksta AAV vektorinės genų terapijos raida. Ar unikalios BAY 2599023 savybės patenkins neįvykdytus poreikius?

Hemofilijoje vyksta AAV vektorinės genų terapijos raida. Ar unikalios BAY 2599023 savybės patenkins neįvykdytus poreikius?

Stevenas W. Pipe'as, MD

Svarbiausi įvykiai iš EAHAD 2021 virtualaus kongreso

CME INFORMACIJA

PAREIKŠKITE KREDITĄ

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Paulas Batty, MBBS, daktaras

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras

Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

ASH konferencijos informaciniai pranešimai

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Stevenas W. Pipe'as, MD

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Barbara A. Konkle, gyd

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras

Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Stevenas W. Pipe'as, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Barbara A. Konkle, gyd

ISTH konferencijos informaciniai pranešimai

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

Lindsey A. George, gyd

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Ilgalaikiai vektorių genomo rezultatai ir AAV FVIII genų perdavimo imunogeniškumas šuns hemofilijos modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WFH konferencijos instruktažai

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Stevenas W. Pipe'as, MD

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

John Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferencijos instruktažai

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai

Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai

Alokas Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Konferencijos pranešimai iš Orlando

Konferencija iš Orlando, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - tiesiogiai iš „Orlando 2019“

Naujausi B hemofilijos klinikinių genų terapijos tyrimų atnaujinimai

Ilgalaikiai hemofilijos tyrimų, atliktų genų terapijos metu, saugumo ir efektyvumo duomenys suteikia optimizmo

Ilgalaikis AAV tarpininkautų FVIII genų perdavimo ir vektorių integracijos įvykių išraiška hemofilijoje

Nauji požiūriai į hemofilijos genų terapiją ikiklinikinėje plėtroje

Preparatai, turintys AAV antikūnus ir pasekmės hemofilijos genų terapijai

Hemofilijos genų terapijos ateitis

Pasirengimas patvirtinti hemofilijos genų terapiją

Svarbiausi dalykai iš 15-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai

Pateikė: David Lillicrap, MD ir Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 m. Rugsėjo 14–2019 d. • Vašingtonas, DC

vaizdas

Konferencijos medžiaga iš ISTH 2019 Melburne

„ISTH 2019“ konferencija konferencijoje Melburne, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - ISTH 2019 Melburne

ALTA tyrimas: SB-525 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems hemofilija A

Anksčiau egzistuojančių AAV antikūnų paplitimas ir jų poveikis genų terapijai hemofilijoje

AMT-060 ir AMT-061 genų terapijos tyrimų rezultatai pacientams, sergantiems hemofilija B

Pradiniai 1/2 fazės Alta tyrimo rezultatai: SB-525 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems A hemofilija

Vienerių metų pacientų, sergančių hemofilija B, stebėjimas po SPK-9001 genų perdavimo

AMT-061 genų perkėlimas suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B: ankstyvieji 2b fazės tyrimo rezultatai

Dabartinė hemofilijos genų terapijos būklė

FLT180a: naujos kartos AAV vektorius hemofilijai B

Stabili FIX išraiška: atnaujinti AMT-060 genų terapijos tyrimo rezultatai pacientams, sergantiems B hemofilija.

Lentivirusinis vektoriaus pagrįstas VIII faktoriaus ir IX faktoriaus genų terapija nežmoginiams primatams

Valoctocogene Roxaparvovec AAV geno terapija pacientams, sergantiems hemofilija A: nauji rezultatai

Žvilgsnis į hemofilijos genų terapiją

Asmuo gatvėje - ISTH 2019 Melburne

Stebėkite, kaip dalyviai iš ISTH 2019 kongreso Melburne, Australijoje, aptarkite jų reakciją į sesiją apie genų terapiją hemofilijoje.

Produktų teatras - ISTH 2019 Melburnas

Stebėkite kaip Flora Peyvandi, MD, PhD ir K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH praneša apie genų terapijos pradžią hemofilijoje: ISTH švietimo iniciatyva

Pradinės apklausos plakatas

Plakatas

Plakatas pristatytas ISTH 2019 kongrese
Liepos 7 d., Sekmadienis • 18:30 - 19:30
Anotacija / Plakatas #: PB1724
Melburnas, Australija

2019 m. Pradžioje ISTH organizavo visame pasaulyje garsių pasaulinės hemofilijos bendruomenės ekspertų grupę, kad parengtų apklausą, kad būtų nustatyti nepatenkinti švietimo poreikiai, būdingi genų terapijai hemofilijos srityje. Apklausa buvo išplatinta internete tarptautinei auditorijai. Rezultatai parodė, kad daugeliui reikia daugiau žinių apie genų terapijos pagrindus ir geriau suprasti genų terapiją kaip A ir B hemofilijos gydymo metodą.

Peržiūrėti plakatą

Švietimo planas

ISTH švietimo planas - pagrindinis ateities švietimas
Pasiruošimas atsakyti į šiuos kritinius klausimus

vaizdas

Atgal į viršų

Apie

Remia „Bayer“, „BioMarin“, „Freeline Therapeutics Limited“, „Pfizer Inc.“, „Shire“, „Spark Therapeutics“ ir „uniQure, Inc.“ stipendijos.

Esminis SSL