Svarbiausi 64-ojo ASH metinio susirinkimo ir parodos akcentai
Trijų vykstančių klinikinių suaugusiųjų, sergančių sunkia hemofilija B, tyrimų atnaujinimai
Greitas vektorių pašalinimas po AAV sukelto FVIII geno perdavimo SPK-8011 I/II fazės tyrimo metu žmonėms, sergantiems hemofilija A
Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai
AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas
Ryšys tarp transgenų pagaminto FVIII ir kraujavimo dažnio praėjus 2 metams po genų perdavimo naudojant Valoctocogene Roxaparvovec: 8-1 kartos rezultatai
Rezultatai iš B-LIEVE, 1/2 fazės patvirtinimo FLT180a AAV genų terapijos tyrimo pacientams, sergantiems hemofilija B
Suaugusiųjų, sergančių sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gyvenimo kokybės pagerėjimas po etranakogeno dezaparvoveko genų terapijos
Svarbiausi ASGCT 25-ojo metinio susitikimo įvykiai
Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė
CRISPR / Cas9 mRNR LNP pristatymas, siekiant atkurti nedidelę FVIII geno deleciją hemofilija A pelėse
VIII faktoriaus variantas su N-glikozilinimo vietos pašalinimu 2118 Sumažėjęs anti-FVIII imuninis atsakas genų terapija gydytų A hemofilija A pelių
Stabilin-2 promotorius moduliuoja imuninį atsaką į FVIII po lentivirusinio vektoriaus pristatymo hemofilinėms pelėms
WFH 2022 Pasaulio kongreso akcentai
Pasaulinės hemofilijos genų terapijos registro naudojimas ilgalaikiam hemofilija sergančių pacientų, gydomų genų terapija, stebėjimui
Galima gauti CME kreditą!
Tema: Genų terapija hemofilijoje
Akreditacijos tipas: AMA PRA 1 kategorijos kreditas (-ai)™
Išleidimo data: Birželio 6, 2022
Galiojimo pabaigos data: Birželio 5, 2023
Numatomas laikas baigti veiklą: 15 minučių
Svarbiausi įvykiai iš 15-ojo metinio EAHAD kongreso
Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B
Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai
Stevenas W. Pipe'as, MD
Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A poveikis su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei
Johnny Mahlangu, bakalauras, MBBCh, MMed, FCPath
Svarbiausi dalykai iš 16-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai gydyti
Transgenų tolerancijos palaužimas imunosupresijos būdu
Valderis R. Arruda, medicinos mokslų daktaras
Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai
Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė
Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą
Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje
Benas J. Samelsonas-Jonesas, medicinos mokslų daktaras
IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas
„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath
Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką
Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.
Giuseppe Ronzitti, mokslų daktaras
Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik
Alessio Cantore, mokslų daktaras
Dabartinis hemofilijos genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas
Wolfgangas Miesbachas, gyd
Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai
Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras
Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B
Stevenas W. Pipe'as, MD
52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys
Stevenas W. Pipe'as, MD
Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje
Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC
Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo
Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras
Hemofilijoje vyksta AAV vektorinės genų terapijos raida. Ar unikalios BAY 2599023 savybės patenkins neįvykdytus poreikius?
Stevenas W. Pipe'as, MD
Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo
Stevenas W. Pipe'as, MD
Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį
Paulas Batty, MBBS, daktaras
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo
Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų
Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras
Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)
„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath
Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą
Stevenas W. Pipe'as, MD
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų
Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras
Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.
Stevenas W. Pipe'as, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo
Stevenas W. Pipe'as, MD
Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai
Barbara A. Konkle, gyd
ISTH konferencijos informaciniai pranešimai
I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A
Lindsey A. George, gyd
Ilgalaikiai vektorių genomo rezultatai ir AAV FVIII genų perdavimo imunogeniškumas šuns hemofilijos modelyje
Paulas Batty, MBBS, daktaras
Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje
Paulas Batty, MBBS, daktaras
WFH konferencijos instruktažai
Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija
Stevenas W. Pipe'as, MD
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.
John Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencijos instruktažai
Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai
Stevenas W. Pipe'as, MD
Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija
Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras
Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai
Alokas Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes
Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras
Konferencijos pranešimai iš Orlando
Konferencija iš Orlando, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.
Konferencijos aprėptis - tiesiogiai iš „Orlando 2019“






