Svarbiausi 30-ojo ISTH kongreso akcentai

AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas

AAV išvesto VIII faktoriaus tyrimo neatitikimo mechanizmo išaiškinimas

Anna Sternberg, mokslų daktarė
WATCH
Ryšys tarp transgenų pagaminto FVIII ir kraujavimo dažnio praėjus 2 metams po genų perdavimo naudojant Valoctocogene Roxaparvovec: 8-1 kartos rezultatai

Ryšys tarp transgenų pagaminto FVIII ir kraujavimo dažnio praėjus 2 metams po genų perdavimo naudojant Valoctocogene Roxaparvovec: 8-1 kartos rezultatai

Johnny Mahlangu, bakalauras, MBBCh, MMed, FCPath
WATCH
Rezultatai iš B-LIEVE, 1/2 fazės patvirtinimo FLT180a AAV genų terapijos tyrimo pacientams, sergantiems hemofilija B

Rezultatai iš B-LIEVE, 1/2 fazės patvirtinimo FLT180a AAV genų terapijos tyrimo pacientams, sergantiems hemofilija B

Guy Youngas, gyd
WATCH
Suaugusiųjų, sergančių sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gyvenimo kokybės pagerėjimas po etranakogeno dezaparvoveko genų terapijos

Suaugusiųjų, sergančių sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gyvenimo kokybės pagerėjimas po etranakogeno dezaparvoveko genų terapijos

Stevenas W. Pipe'as, M
WATCH

Svarbiausi ASGCT 25-ojo metinio susitikimo įvykiai

Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė

Stabili hemostatinė korekcija ir geresnė su hemofilija susijusi gyvenimo kokybė: galutinė etranakogeno dezaparvoveko 3 fazės HOPE-B tyrimo analizė

Stevenas W. Pipe'as, MD
WATCH
CRISPR / Cas9 mRNR LNP pristatymas, siekiant atkurti nedidelę FVIII geno deleciją hemofilija A pelėse

CRISPR / Cas9 mRNR LNP pristatymas, siekiant atkurti nedidelę FVIII geno deleciją hemofilija A pelėse

Chun-Yu Chen, mokslų daktaras
WATCH
VIII faktoriaus variantas su N-glikozilinimo vietos pašalinimu 2118 Sumažėjęs anti-FVIII imuninis atsakas genų terapija gydytų A hemofilija A pelių

VIII faktoriaus variantas su N-glikozilinimo vietos pašalinimu 2118 Sumažėjęs anti-FVIII imuninis atsakas genų terapija gydytų A hemofilija A pelių

Carol H. Miao, MD
WATCH
Stabilin-2 promotorius moduliuoja imuninį atsaką į FVIII po lentivirusinio vektoriaus pristatymo hemofilinėms pelėms

Stabilin-2 promotorius moduliuoja imuninį atsaką į FVIII po lentivirusinio vektoriaus pristatymo hemofilinėms pelėms

Antonia Follenzi, medicinos mokslų daktarė
WATCH

WFH 2022 Pasaulio kongreso akcentai

Pasaulinės hemofilijos genų terapijos registro naudojimas ilgalaikiam hemofilija sergančių pacientų, gydomų genų terapija, stebėjimui

Pasaulinės hemofilijos genų terapijos registro naudojimas ilgalaikiam hemofilija sergančių pacientų, gydomų genų terapija, stebėjimui

Barbara Konkle, gyd
WATCH

Galima gauti CME kreditą!

Tema: Genų terapija hemofilijoje
Akreditacijos tipas: AMA PRA 1 kategorijos kreditas (-ai)
Išleidimo data: Birželio 6, 2022
Galiojimo pabaigos data: Birželio 5, 2023
Numatomas laikas baigti veiklą: 15 minučių

Svarbiausi įvykiai iš 15-ojo metinio EAHAD kongreso

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

Dozės parinkimas ir tyrimo planas B-LIEVE, 1/2 fazės dozės patvirtinimo klinikinis FLT180A genų terapijos tyrimas pacientams, sergantiems hemofilija B

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath
WATCH
Galutinė pagrindinės 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo analizė: stabilus etranakogeno dezaparvoveko veiksmingumas ir saugumas suaugusiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B.

Galutinė pagrindinės 3 fazės HOPE-B genų terapijos bandymo analizė

Wolfgangas Miesbachas, gyd
WATCH
Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sergant sunkia hemofilija A: GENEr8-1 dvejų metų analizės rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A poveikis su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei

Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A poveikis su sveikata susijusiai gyvenimo kokybei

Johnny Mahlangu, bakalauras, MBBCh, MMed, FCPath

WATCH

Svarbiausi dalykai iš 16-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai gydyti

AAV integravimo santrauka ir pasekmės

AAV integravimo santrauka ir pasekmės

Frederikas D. Bushmanas, mokslų daktaras
WATCH
Transgeno tolerancijos sulaužymas imunosupresijos būdu

Transgenų tolerancijos palaužimas imunosupresijos būdu

Valderis R. Arruda, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Tikslinis sinusinis endotelis

Tikslinis sinusinis endotelis

Antonia Follenzi, medicinos mokslų daktarė

WATCH

Svarbiausi 63-iojo ASH metinio susirinkimo akcentai

GENEr8-1 3 fazės bandymo post-hoc analizė

Ryšys tarp endogeninės, transgeninės FVIII ekspresijos ir kraujavimo įvykių po Valoctocogene Roxaparvovec geno perkėlimo dėl sunkios hemofilijos A: GENEr8-1 3 fazės tyrimo post-hoc analizė

Stevenas W. Pipe'as, MD
WATCH
Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Kraujavimo duomenys pagal pradinius FIX raiškos lygius žmonėms, sergantiems hemofilija B: analizė naudojant faktorių ekspresijos tyrimą

Stevenas W. Pipe'as, MD
WATCH
Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Daugiau nei 5 metų stebėjimas pacientų, sergančių hemofilija B, gydytų fidanakogenu Elaparvovec adenoviruso genų terapija, grupėje

Benas J. Samelsonas-Jonesas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas

IX faktoriaus ekspresija normalios ribos ribose apsaugo nuo savaiminio kraujavimo, kurį reikia gydyti po FLT180a genų terapijos pacientams, sergantiems sunkia hemofilija B: ilgalaikis B-Amaze programos tolesnis tyrimas

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

WATCH

Svarbiausi ESGCT 28-ojo metinio kongreso akcentai

Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką

Vektorių integracijos vietų stebėjimas taikant in vivo genų terapijos metodus, taikant skysčio biopsijos integravimo vietos seką

Daniela Cesana, mokslų daktarė
WATCH
Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.

Įveikti jau egzistuojantį anti-AAV imunitetą, kad būtų užtikrintas saugus ir efektyvus genų perdavimas klinikinėje aplinkoje.

Giuseppe Ronzitti, mokslų daktaras

WATCH
Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik

Lentivirusinė genų terapija kepenims nuo hemofilijos ir ne tik

Alessio Cantore, mokslų daktaras

WATCH
Dabartinis hemofilijos genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas

Dabartinis hemofilijos genų terapijos klinikinių tyrimų atnaujinimas

Wolfgangas Miesbachas, gyd

WATCH

Svarbiausi įvykiai iš ISTH 2021 kongreso

Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai

Su Valoctocogene Roxaparvovec susijusio viruso genų perkėlimo veiksmingumas ir saugumas sunkiai hemofilijai A: 3 etapo GENEr8-1 tyrimo rezultatai

Margareth C. Ozelo, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B

Kepenų saugumo atvejo ataskaita iš 3 etapo HOPE-B genų terapijos tyrimo suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys

52 savaičių Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje

Ankstyvųjų rezultatų tyrimas po su Adeno susijusios virusinės genų terapijos šunų hemofilijos modelyje

Davidas Lillicrapas, MD, FRCPC

WATCH
Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo

Suaugusiųjų, sergančių hemofilija B, klinikiniai rezultatai su AAV5 neutralizuojančiais antikūnais ir be jų: 6 mėnesio duomenys iš 3 fazės Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B genų terapijos tyrimo

Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Hemofilijoje vyksta AAV vektorinės genų terapijos raida. Ar unikalios BAY 2599023 savybės patenkins neįvykdytus poreikius?

Hemofilijoje vyksta AAV vektorinės genų terapijos raida. Ar unikalios BAY 2599023 savybės patenkins neįvykdytus poreikius?

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH

Svarbiausi įvykiai iš EAHAD 2021 virtualaus kongreso

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Annette von Drygalski, medicinos mokslų daktaras

WATCH
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH konferencijos informaciniai pranešimai

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Barbara A. Konkle, gyd

WATCH
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Barbara A. Konkle, gyd

WATCH

ISTH konferencijos informaciniai pranešimai

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

Lindsey A. George, gyd

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Ilgalaikiai vektorių genomo rezultatai ir AAV FVIII genų perdavimo imunogeniškumas šuns hemofilijos modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH
Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH

WFH konferencijos instruktažai

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

John Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferencijos instruktažai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija
 

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai

Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai
 

Alokas Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH

Konferencijos pranešimai iš Orlando

Konferencija iš Orlando, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - tiesiogiai iš „Orlando 2019“

Naujausi B hemofilijos klinikinių genų terapijos tyrimų atnaujinimai
Ilgalaikiai hemofilijos tyrimų, atliktų genų terapijos metu, saugumo ir efektyvumo duomenys suteikia optimizmo
Ilgalaikis AAV tarpininkautų FVIII genų perdavimo ir vektorių integracijos įvykių išraiška hemofilijoje
Nauji požiūriai į hemofilijos genų terapiją ikiklinikinėje plėtroje
Preparatai, turintys AAV antikūnus ir pasekmės hemofilijos genų terapijai
Hemofilijos genų terapijos ateitis
Pasirengimas patvirtinti hemofilijos genų terapiją

Svarbiausi dalykai iš 15-ojo NHF seminaro apie naujas technologijas ir genų perdavimą hemofilijai

Pateikė: David Lillicrap, MD ir Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 m. Rugsėjo 14–2019 d. • Vašingtonas, DC

vaizdas

Konferencijos medžiaga iš ISTH 2019 Melburne

„ISTH 2019“ konferencija konferencijoje Melburne, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - ISTH 2019 Melburne

ALTA tyrimas: SB-525 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems hemofilija A
Anksčiau egzistuojančių AAV antikūnų paplitimas ir jų poveikis genų terapijai hemofilijoje
AMT-060 ir AMT-061 genų terapijos tyrimų rezultatai pacientams, sergantiems hemofilija B
Pradiniai 1/2 fazės Alta tyrimo rezultatai: SB-525 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems A hemofilija
Vienerių metų pacientų, sergančių hemofilija B, stebėjimas po SPK-9001 genų perdavimo
AMT-061 genų perkėlimas suaugusiesiems, sergantiems hemofilija B: ankstyvieji 2b fazės tyrimo rezultatai
Dabartinė hemofilijos genų terapijos būklė
FLT180a: naujos kartos AAV vektorius hemofilijai B
Stabili FIX išraiška: atnaujinti AMT-060 genų terapijos tyrimo rezultatai pacientams, sergantiems B hemofilija.
Lentivirusinis vektoriaus pagrįstas VIII faktoriaus ir IX faktoriaus genų terapija nežmoginiams primatams
Valoctocogene Roxaparvovec AAV geno terapija pacientams, sergantiems hemofilija A: nauji rezultatai
Žvilgsnis į hemofilijos genų terapiją

Asmuo gatvėje - ISTH 2019 Melburne

Stebėkite, kaip dalyviai iš ISTH 2019 kongreso Melburne, Australijoje, aptarkite jų reakciją į sesiją apie genų terapiją hemofilijoje.

Produktų teatras - ISTH 2019 Melburnas

Stebėkite kaip Flora Peyvandi, MD, PhD ir K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH praneša apie genų terapijos pradžią hemofilijoje: ISTH švietimo iniciatyva

Pradinės apklausos plakatas

Plakatas

Plakatas pristatytas ISTH 2019 kongrese
Liepos 7 d., Sekmadienis • 18:30 - 19:30
Anotacija / Plakatas #: PB1724
Melburnas, Australija

2019 m. Pradžioje ISTH organizavo visame pasaulyje garsių pasaulinės hemofilijos bendruomenės ekspertų grupę, kad parengtų apklausą, kad būtų nustatyti nepatenkinti švietimo poreikiai, būdingi genų terapijai hemofilijos srityje. Apklausa buvo išplatinta internete tarptautinei auditorijai. Rezultatai parodė, kad daugeliui reikia daugiau žinių apie genų terapijos pagrindus ir geriau suprasti genų terapiją kaip A ir B hemofilijos gydymo metodą.

 

Peržiūrėti plakatą

Švietimo planas

ISTH švietimo planas - pagrindinis ateities švietimas
Pasiruošimas atsakyti į šiuos kritinius klausimus


vaizdas
vaizdas

Please enable the javascript to submit this form

Palaikoma iš Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ir uniQure, Inc.

Esminis SSL