Svarbiausi įvykiai iš EAHAD 2021 virtualaus kongreso

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: pirmieji duomenys iš 3 fazės Hope-B genų terapijos tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Adeno siejamo viruso vektoriaus patvarumo apibūdinimas po ilgalaikio stebėjimo naudojant hemofilijos ir šuns modelį

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Frankas WG Leebeekas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Tolesni veiksmai dėl naujos adeno asocijuotos viruso (AAV) genų terapijos (FLT180a), norint pasiekti normalų FIX aktyvumo lygį sunkios hemofilijos B (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

„Pratima Chowdary“, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH konferencijos informaciniai pranešimai

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Pirmosios žmogaus genų terapijos AAVhu37 kapsulių vektorių technologijos tyrimas esant sunkiai hemofilijai A - BAY 2599023 turi platų pacientų tinkamumą ir stabilų bei ilgalaikį FVIII pasireiškimą

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Pasaulinė hemofilijos genų terapijos registro federacija

Barbara A. Konkle, gyd

WATCH
AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

AMT-060 genų terapija suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, patvirtina stabilią FIX išraišką ir ilgalaikį kraujavimo bei IX faktoriaus vartojimo sumažėjimą iki 5 metų

Wolfgangas A. Miesbachas, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Pirmieji 3 fazės HOPE-B genų terapijos tyrimo duomenys: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas; AMT-061) veiksmingumas ir saugumas suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, gydomi nepriklausomai nuo prieš esančių neutralizuojančių prieškapsidinių vaistų.

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variantas), patobulintas genų perdavimo vektorius suaugusiesiems, sergantiems sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B: Dvejų metų duomenys iš 2b fazės tyrimo

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Atnaujinti „Alta“ tyrimo, 1/2 fazės žiroktokogeno Fitelparvoveco (SB-525) genų terapijos, susijusios su sunkia hemofilija sergančių suaugusiųjų, tyrimai

Barbara A. Konkle, gyd

WATCH

ISTH konferencijos informaciniai pranešimai

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

I ir II fazės SPK-8011 tyrimas: stabilus ir ilgalaikis FVIII išraiška> 2 metus su reikšmingais ABR patobulinimais pradinėse dozių grupėse po AAV tarpininkaujant FVIII genų perdavimui hemofilijai A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Ilgalaikiai vektorių genomo rezultatai ir AAV FVIII genų perdavimo imunogeniškumas šuns hemofilijos modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH
Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Naujų, su Adeno susijusių virusų (AAV) genų terapija (FLT180a) pasiekia normalų FIX aktyvumo lygį sunkios B hemofilijos (HB) pacientams (B-AMAZE tyrimas)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

AAV vektorių intarpų dažnis, vieta ir pobūdis po ilgalaikio FVIII transgeno pristatymo hemofilija sergančio šuns modelyje

Paulas Batty, MBBS, daktaras

WATCH

WFH konferencijos instruktažai

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Naujausia pažanga kuriant AMT-061 („Etranacogene Dezaparvovec“) asmenims, sergantiems sunkia ar vidutiniškai sunkia B hemofilija

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

Pirmojo žmogaus ketverių metų ilgalaikio terapinio efektyvumo ir saugumo tyrimas: AAV geno terapija su Valoctocogene Roxaparvovec, skirta sunkiai A hemofilijai.

John Pasi, MB ChB, daktaras, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferencijos instruktažai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Pirmasis žmonėms skirtų kapsulės vektorių technologijos AAVhu37 genų terapijos tyrimas sunkios hemofilijos A metu: saugumas ir FVIII veiklos rezultatai

Stevenas W. Pipe'as, MD

WATCH
Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija

Aferezės panaudojimas neutralizuojant AAV antikūnus pacientams, kuriems anksčiau nebuvo taikoma genų terapija
 

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH
Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai

Klinikinio kandidato AAV3 vektoriaus sukūrimas hemofilijos B genų terapijai
 

Alokas Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

AAV integracijos analizė po ilgalaikio stebėjimo šunims, sergantiems hemofilija, atskleidžia genetines AAV medijuotos genų korekcijos pasekmes

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

WATCH

Konferencijos pranešimai iš Orlando

Konferencija iš Orlando, kurioje pateikiami ekspertų interviu apie naujausius genų terapijos pasiekimus.

UŽDIRBTI CME KREDITĄ

Konferencijos aprėptis - tiesiogiai iš „Orlando 2019“

Naujausi B hemofilijos klinikinių genų terapijos tyrimų atnaujinimai
Ilgalaikiai hemofilijos tyrimų, atliktų genų terapijos metu, saugumo ir efektyvumo duomenys suteikia optimizmo
Ilgalaikis AAV tarpininkautų FVIII genų perdavimo ir vektorių integracijos įvykių išraiška hemofilijoje
Nauji požiūriai į hemofilijos genų terapiją ikiklinikinėje plėtroje
Preparatai, turintys AAV antikūnus ir pasekmės hemofilijos genų terapijai
Hemofilijos genų terapijos ateitis
Pasirengimas patvirtinti hemofilijos genų terapiją