Hemofilijos genų terapijos pažanga

Pagrindinės aplinkybės:
Hemofilijos genų terapijos pažanga

Įrašyta tiesiogiai kaip penktadienio palydovų simpoziumas prieš 62-ąjį ASH metinį susirinkimą ir parodą

Adeno asocijuoti virusiniai vektoriai (AAV)

Lindsey George, gyd

„AAV Expression“ kasetė

Lindsey George, gyd

AAV genų perdavimas hemofilijai

Lindsey George, gyd

Trumpalaikė sauga

Lindsey George, gyd

Išraiškos patvarumas

Lindsey George, gyd

Transgeno optimizavimas

Barbara A. Konkle, gyd

FIX Padua Variant

Barbara A. Konkle, gyd

SPK-9001

Barbara A. Konkle, gyd

Dabartiniai AAV hemofilijos B genų terapijos tyrimai

Barbara A. Konkle, gyd

AAV5-FVIII

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

BMN 270 - 4 metų duomenys

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Vykstantys hemofilijos A genų terapijos tyrimai

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2 fazės tyrimas

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

SPK8011 AAV-FVIII 1/2 fazės bandymas

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

BAY 2599023 1/2 fazės bandymas

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

AAV kelias link FVIII išraiškos

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Gyvos biopsijos iš AAV-FVIII

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Šunų tyrimai su AAV tarpininkaujančiu genų perdavimu

Glennas F. Pierce'as, medicinos mokslų daktaras

Grupinė diskusija: Genų terapijos galimybės pristatymas pacientui

Glennas F. Pierce'as, daktaras, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Genų terapija daug žada asmenims, sergantiems įvairiomis ligomis, įskaitant vėžio rūšis, AIDS, diabetą, širdies ligas ir hemofiliją. Šis novatoriškas požiūris į gydymą keičia kūno ląstelių genus, kad sustabdytų ligą. 

Genų terapija bando pakeisti ar pataisyti mutavusius genus ir padaryti ligotas ląsteles labiau matomas imuninei sistemai. Hemofilija A ir B paveldima kaip X susieto recesyvinio modelio dalis. Hemofilijos genetika apima genus, esančius X chromosomoje, o norint sukelti šį kraujavimo sutrikimą, reikia tik vieno sugedusio geno. 

Ląstelių ir genų terapija vis dar tiriama, tačiau rezultatai yra daug žadantys. Klinikiniai tyrimai parodė sėkmę, o Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino vienos rūšies ląstelių terapiją. Mūsų Pagrindinės aplinkybės: Hemofilijos genų terapijos pažanga vadovaujamas Glenno F. Pierce'o, aptariame ligos apžvalgą, dabartinę genų terapijos būklę ir kt.