혈우병에 대한 유전자 치료의 발전

주요 고려 사항 :
혈우병에 대한 유전자 치료의 발전

제 62 회 ASH 연례 회의 및 박람회 이전에 금요일 위성 심포지엄으로 라이브로 녹화되었습니다.

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소개

발표자 : Glenn F. Pierce, MD, PhD

유전자 치료 암, AIDS, 당뇨병, 심장병, 혈우병 등 다양한 질환을 앓고있는 개인에게 많은 가능성을 제공합니다. 이 혁신적인 치료법은 질병을 막기 위해 신체 세포 내부의 유전자를 변경합니다. 

유전자 치료는 돌연변이 된 유전자를 대체하거나 수정하고 질병에 걸린 세포를 면역계에 더 분명하게 만들려고 시도합니다. 혈우병 A와 B는 X- 연관 열성 패턴의 일부로 유전됩니다. 혈우병 유전학은 X 염색체에서 발견되는 유전자를 포함하며,이 출혈 장애를 일으키는 데는 결함이있는 유전자 하나만 필요합니다.

세포 및 유전자 치료법은 아직 연구 중이지만 결과는 유망합니다. 임상 시험에서 성공을 거두었으며 미국 식품의 약국 (FDA)은 한 가지 유형의 세포 요법을 승인했습니다. 우리의 주요 고려 사항 : 혈우병에 대한 유전자 치료의 발전 Glenn F. Pierce가 이끄는 질병의 개요, 유전자 치료의 현재 상태 등에 대해 논의합니다.