안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

ASGCT 25차 연례 회의 하이라이트

안정적인 지혈 교정 및 혈우병 관련 삶의 질 개선: Etranacogene Dezaparvovec의 Pivotal Phase 3 HOPE-B 시험에서 최종 분석

발표자: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

스티븐 W. 파이프¹, Frank WG Leebeek², 마이클 레흐트³, 나이젤 에스 키⁴, 지안카를로 카스타만⁵, 데이비드 쿠퍼⁶, 로버트 거트⁶, 리카르도 돌메취⁶, 옌옌 리⁷, 폴 E. 모나한⁷, 볼프강 미스바흐⁸

¹미시건 대학교, 미시간 주 앤아버
²Erasmus MC, 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드
³Oregon Health & Science University, 포틀랜드, OR
⁴노스 캐롤라이나 대학교, 채플 힐, NC
⁵이탈리아 피렌체 카레 기 대학 병원 출혈 장애 및 응고 센터
⁶uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴
⁷CSL Behring, Prussia, PA의 왕
⁸University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트

주요 데이터 포인트

10x44 용량의 에트라나코젠 데자파르보벡(AAV5-Padua hFIX)을 주입한 중등도 중증(N=2) 및 중증(N=10) 환자에 대한 XNUMX단계 FIX 활성¹³ 3상 HOPE-B 시험에서 gc/kg. 이 분석에는 AAV5 중화 항체(NAbs)가 있거나 없는 환자가 포함되었습니다.

AAV5에 대한 기존 NAb가 있거나 없는 대상체에 대한 유사한 FIX 활성(%)

기존 AAV18 NAb가 있거나 없는 환자에 대한 기준선 및 주입 후 5개월에서의 단일 상태 FIX 활성. 항체가 있는 것은 검출 한계(LOD)보다 큰 역가를 갖는 것으로 정의되었습니다. 항체가 없는 것은 LOD 이하의 역가를 갖는 것으로 정의하였다.

18개월에 에트라나코진 데자파르보벡의 안전성 프로파일은 이전에 제시된 데이터와 일치했습니다. 10% 이상의 환자에서 발생한 가장 빈번한 치료 관련 부작용(TRAE)은 ALT 증가(17%), 두통(15%), 인플루엔자 유사 질환(13%), 주입 관련 반응(13%)이었습니다. ).