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혈우병 과학 논문, 선별 된 임상 시험, 규제 문서 및 유용한 링크에서 유전자 치료의 편집

과학 논문 및 규제 문서

혈우병 유전자 치료 리뷰

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유용한 링크

국립 혈우병 재단
https://www.hemophilia.org/

세계 혈우 연맹
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

혈우병 유전자 치료의 임상 적 발전
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

선택된 임상 시험

혈우병

  • NCT02576795. Valemotocogene Roxaparvovec, 중증 혈우병 환자에서 인간 인자 VIII의 아데노 바이러스 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달의 1/2 상, 용량 상승, 안전성, 내약성 및 효능 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. 혈우병 환자에서 인간 인자 VIII의 Adeno-Associated 바이러스 벡터 매개 유전자 전달 인 Valoctocogene Roxaparvovec의 1/2 상 안전성, 내약성 및 효능 연구 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Valoctocogene Roxaparvovec의 효능 / 안전성을 평가하기위한 3 상 연구 : 혈우병 A 환자에서 4E13vg / kg의 용량으로 hFVIII의 AAV 벡터-매개 유전자 전이 유전자 전이를 예방하기위한 FVIII 수준이 ≤1IU / dL 인 예방 적 FVIII 주입. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. 혈우병 A에서 인간 인자 VIII의 아데노-관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달 인 BMN 3의 효능 및 안전성을 평가하기위한 270 상 오픈-라벨, 단일-암 연구 : 잔류 FVIII 수준이 ≤ 1 IU / dL 인 예방 적 FVIII 주입. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. 혈우병이있는 남성에서 SPK-8011 [B- 도메인이 삭제 된 인간 인자 VIII 유전자를 갖는 아데노-관련 바이러스 벡터]의 장기 안전성 및 효능에 대한 다기관 평가 A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. 혈우병 환자에서 SPK-8011 [인간 인자 VIII 유전자와 재조합 아데노 관련 바이러스 성 벡터]의 유전자 전이, 투여 량 발견 안전성, 내약성 및 효능 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. FVIII 억제제를 가진 개체에서 평가를 지원하기 위해 혈우병 A 환자에서 SPK-8016 유전자 요법의 용량-조사 연구. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. 심한 혈우병에서 B- 도메인 결실 인자 VIII (BDD-FVIII)을 발현하는 아데노-관련 바이러스 혈청 형 1 (AAV2) 벡터 인 BAX 888의 안전성 및 용량 증량에 대한 글로벌 오픈-라벨, 다기관, 8/8 상 연구 단일 정맥 주사를 투여 한 대상체. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 중증 혈우병이있는 성인 대상체에서 SB-1 (재조합 AAV2 / 525 인간 인자 2 유전자 치료법)의 안전성과 내약성을 평가하기위한 6/8 단계, 오픈-라벨, 적응, 용량-범위 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8 : 신규 혈청 형 8 캡시드 슈도 타이프 된 아데노-관련 바이러스 성 벡터 인코딩 인자 VIII-V3을 사용하여 혈우병 A에 대한 유전자 요법. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032 혈우병 A에 대한 Lentiviral FVIII 유전자 치료 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. 혈우병 환자의 혈소판으로부터 인자 VIII 전달을 목표로하는 조혈 줄기 세포 유전자 전달의 안전성 및 타당성을 평가하는 XNUMX 상 연구. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

혈우병 B

  • NCT02484092. 혈우병 환자의 SPK-9001 [인간 인자 IX 유전자를 이용한 아데노 관련 바이러스 성 벡터]의 유전자 치료, 오픈 라벨, 용량 증량 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX 장기 연구 : 요인 IX (FIX) 유전자 전달, SPK9001의 장기 안전성에 대한 다기관 평가 및 효능 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. 성인 환자에게 투여되는 코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자 (AAV5-hFIX)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터를 조사하는 I / II 단계, 오픈 라벨, 통제되지 않은, 단일 복용량, 용량 상승, 멀티 센터 시험 중증 또는 중등도의 혈우병 B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. 코돈 최적화 인간 요인 IX 유전자의 Padua 변종을 포함하는 Serotype 5 Adeno 관련 바이러스 성 벡터를 조사하는 단계 III, 오픈 라벨, 단일 복용량, 다기관, 다국적 시험판 (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) 중증 또는 중증의 혈우병이있는 성인 피험자에게 투여 B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. 단계 IIb, 코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자의 Padua 변종을 포함하는 Serotype 5 Adeno 관련 바이러스 성 벡터의 요소 IX 활동 수준을 확인하기 위해 오픈 라벨, 단일 복용량, 단일 팔, 다중 센터 시험 -hFIXco-Padua, AMT-5) 중증 또는 중증의 혈우병이있는 성인 피험자에게 투여 됨 B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. 혈우병 B가있는 성인에서자가-보완 최적화 된 아데노-관련 바이러스 혈청 형 1 인자 IX 유전자 치료 (AskBio2)의 8/009 상 오픈-라벨, 단일 상승 용량 시험 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. 혈우병 환자에서 새로운 I / II, 오픈 라벨, 멀티 센터, 오름차순 단일 용량, 신규 아데노 관련 바이러스 성 벡터 (FLT180a)의 안전성 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. 혈우병 환자에서 신규 아데노 관련 바이러스 성 벡터 (FLT180a)의 투여 후 반응의 안전성 및 내구성을 조사하기위한 오픈 라벨, 멀티 센터, 장기 후속 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. ZIN (Zinc Finger Nuclease)을 통한 AAV2 / 6 인자 IX 유전자 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 XNUMX 상, 오픈-라벨, 상승 용량 연구는 중증 혈우병 B가있는 성인 대상체에서 SB-FIX의 표적화 된 통합을 중재 하였다. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. 혈우병 B에서 유전자 전이를위한자가 보완 아데노-관련 바이러스 성 벡터 (scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco)의 공개 라벨 용량-증진 연구 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238