Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 유전자 전달 후 2년 후 이식유전자 생성 FVIII와 출혈률 간의 관계: Gener8-1의 결과
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Valoctocogene Roxaparvovec를 사용한 유전자 전달 후 2년 후 이식유전자 생성 FVIII와 출혈률 간의 관계: Gener8-1의 결과

발표자: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, 보건 과학-대학 Witwatersrand 대학 및 국립 보건 연구소 서비스, 요하네스버그, 남아프리카

J. 말랑구1, H. 샹보스트2, S. 추3, A. 던4, A. 폰 드라이갈스키5, R. 카츠마렉6, 지. 케넷7, 엠. 라판8, A. 리빗9, B. 마단10, J. 메이슨11, J. 올덴버그12, 엠. 오젤로13, F. 페이반디14, 디.쿠온15, 엠. 레딩16, 에스. 샤피로17, H. 유18, T. 로빈슨18, 에스파이프19

1Witwatersrand 대학, 국립 보건 연구소 서비스 및 혈우병 종합 치료 센터, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, 남아프리카
2APHM, La Timone 아동 병원 및 Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, 프랑스 소아 혈액 종양학과
3대만 지룽 타이페이 국립대만대학병원 내과 혈액내과
4미국 오하이오주 콜럼버스에 있는 미국 오하이오주립대학교 의과대학 혈액학, 종양학 및 골수 이식의 전국 어린이 병원 부문
5미국 캘리포니아주 샌디에이고 샌디에이고대학교 의과대학 혈액종양내과
6미국 인디애나주 인디애나폴리스에 있는 인디애나 대학교 의과대학, IUPUI-웰스 소아 연구 센터, 허츠펠드 면역 및 실험 치료 연구소
7Sheba 의료 센터 및 Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8영국 런던 임페리얼 칼리지 런던 혈액학 센터
9캘리포니아 대학교 샌프란시스코, 샌프란시스코, 캘리포니아, 미국
10Guy's & St. Thomas' NHS 재단 신탁, 런던, 잉글랜드, 영국
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital, and University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12실험 혈액학 및 수혈 의학 연구소 및 희귀 질환 센터, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, 독일
13Hemocentro UNICAMP, 의과대학 내과학교실, Campinas, Campinas, 브라질 상파울루
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi 혈우병 및 혈전증 센터 및 Fondazione Luigi Villa, 병리 생리학 및 이식 부서, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15미국 캘리포니아 로스앤젤레스 정형 혈우병 치료 센터
16출혈 및 응고 장애 센터, 미네소타 대학교, 미네소타 주 미니애폴리스, 미국
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford 및 Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, England, 영국
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, 미국

19미국 미시간주 앤아버 소재 미시간대학교 소아병리학과

주요 데이터 포인트

Valoctocogene Roxaparvovec 2년차 안전성 요약
연간 처리된 출혈율/FVIII 이용률

Valoctocogene roxaparvovec으로 치료받은 혈우병 A 환자를 대상으로 한 3상 GENer8-1 연구의 결과는 기준선과 비교하여 1년에서 2년 사이의 연간 FVIII 사용률과 치료 출혈의 일관된 감소를 보여줍니다. 기준 값은 비중재 연구 BMN 6-270의 902개월 전향적 데이터 수집 기간에서 얻은 것입니다.

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