SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현
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SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현

L. 조지1,2, E. 아이스터3, 엠. 라그니4, S. 설리반5, B. 사멜슨-존스1,2, 엠 에반스3, A. 맥두걸6, 엠. 커런6, S. 톰킨스6, 케이 와첼6, D. 타케프만6, 케이. 리피6, F. 밍고찌6, P. 모나한6, X. 앙겔라6, K. 하이6

1필라델피아 어린이 병원, 필라델피아, 미국

2미국 필라델피아 펜실베니아 대학교 페렐만 의과대학

3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, 미국

4University of Pittsburgh Medical Center 및 Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, 미국

5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, 미국

6Spark Therapeutics, 필라델피아, 미국

주요 데이터 포인트

SPK-1을 위해 설계된 2/8011 상 시험에는 1 가지 벡터 용량 중 3 개를 주입 한 환자가 포함되었습니다 : 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) 및 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). 적격 환자는 중등도 (n = 1) ~ 중증 (n = 13) 혈우병 A (FVIII : C ≤ 2 %), 캡시드 LK03에 대한 중화 항체 수준이 낮거나 감지 불가능하며, 억제제의 병력이 없습니다. 환자들은 150 년 동안 면밀히 추적되었고, 최대 1 년까지 장기 추적이 계획되었습니다.

SPK-14을 주입 한 8011 명의 환자 중 가장 높은 용량 (2e2)을 주입 한 12 명의 환자는 FVIII의 안정적인 발현을 유지하지 못했습니다. 안정된 발현을 보인 12 명의 환자는 출혈 사건이 91 % 감소하고 인자 사용이 96 % 감소한 것으로 나타났습니다 (표시되지 않음).

5 단계 분석에 따르면, 저용량 코호트 (11e1, 참가자 2 및 1) 및 중간 용량 코호트 (12e3, 참가자 5-5 인 그래프)의 환자에 대한 FVIII 발현은 장기간 25 % ~ 2 %였습니다. -3.3 년에서 XNUMX 년의 기간 추적.

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