ISTH 2020 Virtual Congress의 하이라이트
SPK-8011의 I / II 상 시험 : 혈우병 A에 대한 AAV- 매개 FVIII 유전자 전달 후 초기 용량 코호트에서 상당한 ABR 개선으로 2 년 이상 동안 안정하고 내구성있는 FVIII 발현
L. 조지1,2, E. 아이스터3, 엠. 라그니4, S. 설리반5, B. 사멜슨-존스1,2, 엠 에반스3, A. 맥두걸6, 엠. 커런6, S. 톰킨스6, 케이 와첼6, D. 타케프만6, 케이. 리피6, F. 밍고찌6, P. 모나한6, X. 앙겔라6, K. 하이6
1필라델피아 어린이 병원, 필라델피아, 미국
2미국 필라델피아 펜실베니아 대학교 페렐만 의과대학
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, 미국
4University of Pittsburgh Medical Center 및 Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, 미국
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, 미국
6Spark Therapeutics, 필라델피아, 미국
L. 조지1,2, E. 아이스터3, 엠. 라그니4, S. 설리반5, B. 사멜슨-존스1,2, 엠 에반스3, A. 맥두걸6, 엠. 커런6, S. 톰킨스6, 케이 와첼6, D. 타케프만6, 케이. 리피6, F. 밍고찌6, P. 모나한6, X. 앙겔라6, K. 하이6
1필라델피아 어린이 병원, 필라델피아, 미국
2미국 필라델피아 펜실베니아 대학교 페렐만 의과대학
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, 미국
4University of Pittsburgh Medical Center 및 Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, 미국
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, 미국
6Spark Therapeutics, 필라델피아, 미국