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BioMarin, 혈우병 A에 대한 조사 유전자 치료제인 Valoctocogene Roxaparvovec에 대한 진행 중인 6/1상 연구에서 2년 이상 유지된 내구성 지혈 효능 발표

 

Defenestrated 내피는 혈우병 A 마우스에서 간 지시 유전자 전달을 지연

 

uniQure, 우선 검토 중인 Etranacogene Dezaparvovec에 대한 생물학적 제제 허가 신청의 FDA 승인 발표

 

혈우병의 유전자 치료에 대한 영국의 환자 및 전문가 관점 조사

 

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Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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