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혈우병에 대한 유전자 치료 : 현재까지의 진전과 도전

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혈우병 유전자 치료의 임상 시험에 대한 유전자 치료 업데이트의 임상 발전

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과학 병진 의학 (05/22/19) Vol. 11, No. 493 Micheli, Michela; Annoni, 안드레아; 모 알리, 페데리카; et al.

면역 흡착으로 비인간 영장류에서 성공적인 rAAV5 매개 반복 간 유전자 전달

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혈우병 B 환자 및 기존의 항 -AAV5 NAB를 갖는 NHP에서 단일 AAV5-hFIX 치료 후 달성 된 치료 적 hFIX 활성

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