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2022 년 초에 계획된 CSL의 혈우병 B 유전자 요법, UniQure에 대한 FDA 제출

 

유전자 치료 Roctavian은 5 년 동안 출혈을 예방합니다.

 

조사 유전자 치료로 FIX 생산 증가

 

데이터는 혈우병 A에 대한 Roctavian 유전자 치료의 잠재력을 보여줍니다

 

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소개

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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