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BioMarin, 최초 혈우병 유전자 요법에 대한 EMA 제출

 

 

혈우병 A의 신규 치료에 대한 환자의 관점 : 질적 연구

 

 

NAV에서 AAV5-R338L "파두 아"인자 IX 대 AAV5 WT 인간 인자 IX의 투여 후 개선 된 인자 IX 활성

 

 

uniQure, 혈우병 B 유전자 치료에 FIX-Padua를 사용하는 미국 특허 부여