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Freeline, 혈우병 B 유전자 치료 후보자 인 FLT120a의 Pivotal Trial을 위해 $ 180M 달성

 

 

Alta 혈우병 A 시험에서 525 개월에 유전자 치료 SB-14의 효능

 

 

조사 유전자 치료 결과 출혈 속도와 인자 VIII 사용량이 크게 감소하고 업데이트 된 데이터가 표시됨

 

 

혈우병 A에 대한 BioMarin의 유전자 치료법, XNUMX 년 후에도 출혈 예방