XNUMX 세기 혈우병 시험 : 환자의 중요한 결과 정의

XNUMX 세기 혈우병 시험 : 환자의 중요한 결과 정의

혈전증 및 지혈 연구 및 실습 (2019 년 봄) Vol. 379, No. 20, P.184 Konkle, Barbara A .; 스키너, 마크; 아이 오리오, 알폰소

지난 XNUMX 년 동안 혈우병 치료에서 상당한 진전이 있었으며 대체 요법이 아닌 치료법과 유전자 치료법의 접근성이 포함되었다. 그러나 이러한 진보는 임상 연구에서 요인 대체 요법, 즉 요인 활동 수준 및 연간 출혈 률을 평가하는 데 사용되는 결과 측정 값을 새롭게 검토 할 것을 보증합니다. 이러한 종말점은 새로운 혈우병 치료 전략의 맥락뿐만 아니라 생존, 기능적 상태 및 삶의 질과 관련된 환자의 관점에 대한 최근의 새로운 강조의 관점에서 재고되어야한다. 종종 환자가보고하는 환자 중요한 결과를 선택하고 측정하는 것이 임상 시험 과정에서 중요한 단계가되고 있습니다. 연구 커뮤니티는 환자가 임상의, 제조업체 및 기타 이해 관계자와 다른 렌즈를 통해 문제를보고 있음을 인정합니다. 연구 설계에 대한 통찰력과 실제 참여에 가치를 둡니다. 환자에게 중요한 것은 전체 치료주기 (생존, 기능 상태 및 삶의 질)를 포괄하는 결과입니다.

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