혈우병에 대한 유전자 요법을 논의하는 방법? 환자와 의사의 관점

혈우병에 대한 유전자 요법을 논의하는 방법? 환자와 의사의 관점

혈우병 (05/21/19) Miesbach, W .; 오 마호니, B .; 키, NS; et al.

유전자 치료가 혈우병 환자의 치료에 혁명을 일으켜 출혈 위험을 줄이면서 외인성 인자 투여의 필요성을 줄이거 나 없앨 수 있지만, 연구자들은 의사와 환자 모두 명확하고 신뢰할 수있는 정보를 확보하는 것이 중요하다고 말합니다. 치료의 위험과 이점. 아데노-관련 바이러스 (AAV) 벡터-매개 유전자 요법을 포함하는 연구는 지속 기간 동안 내인성 인자 수준의 개선, 연간 출혈 속도의 현저한 감소, 낮은 외인성 인자 사용 및 긍정적 인 안전성 프로파일을 보여 주었다. 그러나 의사는 연구가 진행 중이며 장기 안전 프로파일과 같은 증거 격차가 남아 있다고 강조하는 것이 중요합니다. 또한, 어린이 및 청소년, 간 또는 신장 기능 장애가있는 환자 그룹, 또는 요인 억제제의 이전 병력이 있거나 기존 중화 AAV 항체가있는 환자 그룹을 포함한 주요 환자 그룹은 유전자 요법 시험에 대한 자격 기준에서 제외 될 수 있습니다.

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