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중증 혈우병 A형 성인을 위한 최초의 유전자 치료제, 유럽연합 집행위원회(EC) 승인 바이오마린의 ROCTAVIAN™

 

BioMarin은 성인 중증 혈우병 A를 치료하기 위한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 요법에 대해 유럽에서 긍정적인 CHMP 의견을 받았습니다.

 

국제 혈전 및 지혈 학회에서 발표된 B형 혈우병 환자의 FLT180a에 대한 B-LIEVE 용량 확인 시험의 긍정적인 초기 임상 데이터

 

Freeline, B형 혈우병에 대한 FLT180a의 B-LIEVE 용량 확인 시험에서 XNUMX차 코호트 투여 개시

 

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Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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