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혈우병의 유전자 치료에 대한 영국의 환자 및 전문가 관점 조사

 

BioMarin, 중증 성인 A형 혈우병을 대상으로 한 최대 규모의 3상 유전자 요법 연구에서 안정적이고 내구성 있는 연간 출혈 제어 발표

 

A형 혈우병에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec 유전자 요법

 

UniQure, CSL의 혈우병 B 유전자 치료가 XNUMX상 연구의 주요 목표 달성

 

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Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics 및 uniQure, Inc.의 교육 보조금 지원

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