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FIX 수준을 정상화하는 혈우병 B에 대한 유전자 치료의 고용량, 초기 시험 데이터 쇼

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BioMarin, 혈우병 A 치료를 위해 Valoctocogene Roxaparvovec의 미국 식품의 약국에 Biologics 라이센스 신청서 제출

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혈우병에 대한 인간 유전자 치료

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혈우병 A에 대한 AAV5-hFVIII-SQ 유전자 요법의 다년간 추적 조사

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