David Lillicra, MD, FRCPC
ISTH 2021 대회 하이라이트

송곳니 혈우병 모델에서 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 후 조기 결과 조사

P. 배티1, B. 예이츠2, D. 헐버트3, S. 시소 론치2, A. 메나드3, H. 아키프2, T. 크리스찬슨2, P. 콜로시2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. 펜더1, G. 베레스2, 씨. 비텔리2, A. 윈터 본4, S. 번팅2, 에스 퐁2, D. 릴리크랩1

1캐나다 킹스턴 퀸즈대학교 병리학 및 분자의학과

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, 미국

3Kingston Health Sciences, 킹스턴, 캐나다

4동물 관리 서비스, Queen's University, Kingston, Canada

주요 데이터 포인트

데이터 점수

AAV 유전자 치료 후 FVIII 발현에 영향을 미치는 요인 및 간에 영향을 미치는 변화를 평가하기 위해 혈우병 A 개 모델을 사용했습니다. 5마리의 수컷 개에게 6.8e13–2e14 vector genomes/kg의 용량으로 AAV2-HLP-cFVIII를 한 번 주입했습니다. FVIII 발현은 코돈 최적화 구조(JA2013 및 K2015)로 처리된 6.8마리의 개에서 관찰되었으며, 이는 전체의 정상화와 함께 3개월(co-cFVIII-SQ = 4.3% 및 co-cFVIII-VXNUMX = XNUMX%)에 지속되었습니다. 혈액 응고 시간(WBCT).

데이터 포인트 2
이 그래프에서 볼 수 있는 바와 같이, co-cFVIII-V3(K2015)로 치료된 개는 두 번째 생검 직전에 84일에 경미한 생검 후 상승과 116일에 두 번째 더 큰 상승인 XNUMX개의 아미노전이염 에피소드가 발생했습니다. 이러한 에피소드를 조사하기 위해 사용된 초음파 영상 및 간 생검은 중요한 간 조직병리학을 나타내지 않았습니다.

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