중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

중증 혈우병 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

중증 혈우병 A를 가진 성인을 대상으로 한 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) 유전자 요법의 2/525 상 연구 인 Alta 연구의 업데이트 된 후속 조치

앤드류 D. 리빗, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, 키모 스타인, MD4, 메릴랜드 네이선 비스웨슈와르5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, 스티븐 아킨, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, 프랭크 플론스키, RN, MA8, 린 스미스, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, 그레고리 디 루소, MD8, 베티나 M 코크로프트, MD11, 제레미 루폰, MD10 및 Didier Rouy, MD, PhD11

1캘리포니아 대학, 샌프란시스코, 캘리포니아

2워싱턴 대학교, 시애틀, WA

3워싱턴 대학교, 워싱턴 주 출혈 장애 센터, 시애틀, WA

4Arkansas Children 's Hospital, Little Rock, AR의 UAMS

5사우스 플로리다 대학, 플로리다 주 탬파

6마이애미 대학 밀러 의과 대학, 마이애미, 플로리다

7캘리포니아 대학교 데이비스, 새크라멘토, CA

8화이자 Inc, 케임브리지, 매사추세츠

9화이자 Inc, 뉴욕, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, 브리즈번, CA

주요 데이터 포인트

연구 디자인

SB-1에 대한 2/525 상 연구는 용량 증량, 4 회 용량 코호트 설계였으며, 각각 낮은 용량에 2 명의 참가자와 최고 용량에 5 명의 참가자 (3 x 10)가있었습니다.13 vg / kg. 후속 조치 기간은 코호트 1 (3x1)의 참가자 3 명을 제외하고 주입 후 1 ~ 10 년입니다.13 vg / kg) 연구를 조기에 중단 한 사람 (추적 조사에 실패).

COHORT 4의 대체 고도 (3 x 1013 vg / kg)

ALT 상승은 코호트 5에서 가장 높은 용량을 투여 한 11 명의 참가자 중 4 명과 5 명의 참가자 중 4 명에서 발생하는 가장 흔한 부작용이었습니다.이 4 명의 참가자는 6 ~ 16 주 범위의 기간 동안 스테로이드 치료를 받았습니다. 이 3 명의 참가자 중 4 명에게서 두 번째 ALT 상승이 관찰되었습니다.

COHORT 4를위한 효율성

최고 용량 코호트 인 코호트 5의 4 명의 참가자에 대해 발색 분석을 사용한 FVIII 활성. 주입 후 추적 기간은 52 ~ 82 주입니다. 9-52 주 동안, 중앙값 FVIII 활동은 56.9 %이고 평균은 70.4 %였습니다 (4 주에 평가 된 5 명의 코호트 4 참가자 중 52 명에 대해 결정됨).

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