세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

세계 혈우병 유전자 치료 레지스트리 연맹 (The World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry)

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, 석사3, 메이스 나카시1, 로버트 클락4, 린지 조지, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, 볼프강 A. 미스바흐, MD7, 브라이언 오 마호니8, 플로라 페이 반디9,10, 스티븐 W. 파이프, MD11, 아드리안 콰텔12, Eileen K Sawyer, 박사13, 마크 W 스키너, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, 크리스탈 왓슨, 학사16, 레너드 A. 발렌티노, MD17, 이안 윈번18, 조니 말랑 구19및 Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1세계 혈우병 연맹, 몬트리올, QC, 캐나다

2워싱턴 대학교, 워싱턴 주 출혈 장애 센터, 시애틀, WA

3세계 혈우병 연맹, 몬트리올, QC, 캐나다

4혈전증 및 지혈에 관한 국제 사회, Inc, Carrboro

5필라델피아 어린이 병원, 필라델피아, PA

6McMaster University, 온타리오, 캐나다

7혈우병 센터, University Hospital Frankfurt, 프랑크푸르트, 독일

8아일랜드 혈우병 협회 (아일랜드 더블린)

9Angelo Bianchi Bonomi 혈우병 및 혈전증 센터, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, 밀라노, 이탈리아

10Angelo Bianchi Bonomi 혈우병 및 혈전증 센터, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, 밀라노, 이탈리아

11미시간 대학교, 앤아버, 미시간 주 소아과 및 병리학

12BioMarin Pharmaceutical Inc, 노바 토

13uniQure Inc, 매사추세츠 주 렉싱턴

14Institute for Policy Advancement Ltd, 워싱턴 DC

15Spark Therapeutics, 필라델피아, PA

16미국 혈전증 및 지혈 네트워크, 디케 이터, 조지아

17국립 혈우병 재단 (NHF), 뉴욕

18Pfizer Inc, 뉴욕

19혈우병 종합 치료 센터, 보건 과학 학부 Witwatersrand 및 NHLS, 요하네스버그 북부, 남아프리카

20세계 혈우병 연맹, 캘리포니아 라호야

주요 데이터 포인트

I / II 단계 연구 설계

유럽의 약국 (EMA)과 미국 식품의 약국 (FDA)의 지침에 따라 WFH GTR SC는 유전자 치료를받는 모든 혈우병 환자에 대해 수집 할이 핵심 데이터 세트를 개발했습니다. 데이터 수집은 유전자 치료 후 첫해 동안 분기별로 요청되며 그 이후에는 환자의 평생 동안 매년 요청됩니다. HTC에 대한 홍보는 2020 년 2020 월에 시작되어 2021 년 XNUMX 월에 시작 방문이 시작되었습니다. 레지스트리는 XNUMX 년 XNUMX 월에 개시됩니다.

관련 콘텐츠