중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다
62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, 미치엘 ​​코펜스, MD3, Peter Kampmann, MD4, 로버트 클램로스, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, 지안카를로 카스타만, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, 요아킴 슈웨 블9, 할 바드 뵈니 그1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11및 Wolfgang A. Miesbach, MD12

1에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

2네덜란드 흐로 닝언 대학교 의료 센터 흐로 닝언 대학교 혈액학과

3암스테르담 대학 의료 센터, 암스테르담 대학, 암스테르담, 네덜란드

4Rigshospitalet, 코펜하겐, 덴마크

5독일 베를린 비반 테스 클리 니쿰 임 프리드리히 샤인 내과, 혈관 의학 및 지혈과

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, 네덜란드

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이태리

8Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

9Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden-Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

10워싱턴 대학교 의과 대학, 시애틀, WA

11uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴

12Universitatsklinikum Frankfurt, 프랑크푸르트, 독일

주요 데이터 포인트

I / II 단계 연구 설계

데이터 점수

이 그림은 AMT-1의 2/060 상 연구에 대한 연구 설계를 요약 한 것입니다. 이 연구는 용량 상승이있는 공개 라벨이었습니다. 코호트 1 (n = 5)은 5x10 용량으로 단일 주입을 받았습니다.12 gc / kg 및 코호트 2 (n = 5)는 2x10 용량으로 단일 주입을 받았습니다.13 gc / kg. 추적 기간은 코호트 5의 경우 1 년, 코호트 4.5의 경우 2 년입니다.

영상

5 년 (코호트 1) 및 4.5 년 (코호트 2) 추적 기간 동안 평균 내인성 FIX 활동은 코호트 5.2에서 95 % (2.0 % CI 8.4–1), 코호트에서 7.4 % (95 % CI 4.2–10.6)였습니다. 2. FIX 활성은 두 코호트 모두에 대해 추적 기간 동안 용량 의존적이고 안정적이었습니다. 괄호 안의 값은 시간 경과에 따른 평균 FIX 활동을 나타냅니다. 마지막 FIX 농축액 투여 후 최소 10 일 이후의 값만 포함됩니다.

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