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05 12월 2020

62 차 ASH 연례 회의 및 박람회 하이라이트

중증 또는 중증 혈우병 B를 가진 성인의 AMT-060 유전자 요법은 최대 5 년 동안 출혈 및 인자 IX 섭취에서 안정적인 FIX 발현 및 지속적인 감소를 확인합니다

개요 검토

Frank WG Leebeek, MD, PhD¹, Karina Meijer, MD, PhD², 미치엘 코펜스, MD³, Peter Kampmann, MD⁴, 로버트 클램로스, MD, PhD⁵, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc⁶, 지안카를로 카스타만, MD⁷, Erhard Seifried, MD, PhD⁸, 요아킴 슈웨 블⁹, 할 바드 뵈니 그^1,10, Eileen KK Sawyer, PhD¹¹및 Wolfgang A. Miesbach, MD¹²

¹에라스무스 대학 의료 센터, 로테르담, 네덜란드

²네덜란드 흐로 닝언 대학교 의료 센터 흐로 닝언 대학교 혈액학과

³암스테르담 대학 의료 센터, 암스테르담 대학, 암스테르담, 네덜란드

⁴덴마크 코펜하겐 Rigshospitalet

⁵독일 베를린 비반 테스 클리 니쿰 임 프리드리히 샤인 내과, 혈관 의학 및 지혈과

⁶Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, 네덜란드

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, 피렌체, 이탈리아

⁸Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

⁹Institute Frankfurt, 독일 적십자 혈액 서비스 Baden-Wurttemberg-Hessen, 프랑크푸르트, 독일

¹⁰워싱턴 대학교 의과 대학, 시애틀, WA

¹¹uniQure Inc., 매사추세츠 주 렉싱턴

¹²Universitatsklinikum Frankfurt, 프랑크푸르트, 독일

데이터 점수

이 그림은 AMT-1의 2/060 상 연구에 대한 연구 설계를 요약 한 것입니다. 이 연구는 용량 상승이있는 공개 라벨이었습니다. 코호트 1 (n = 5)은 5x10 용량으로 단일 주입을 받았습니다.¹² gc / kg 및 코호트 2 (n = 5)는 2x10 용량으로 단일 주입을 받았습니다.¹³ gc / kg. 추적 기간은 코호트 5의 경우 1 년, 코호트 4.5의 경우 2 년입니다.

5 년 (코호트 1) 및 4.5 년 (코호트 2) 추적 기간 동안 평균 내인성 FIX 활동은 코호트 5.2에서 95 % (2.0 % CI 8.4–1), 코호트에서 7.4 % (95 % CI 4.2–10.6)였습니다. 2. FIX 활성은 두 코호트 모두에 대해 추적 기간 동안 용량 의존적이고 안정적이었습니다. 괄호 안의 값은 시간 경과에 따른 평균 FIX 활동을 나타냅니다. 마지막 FIX 농축액 투여 후 최소 10 일 이후의 값만 포함됩니다.